Plans d'études observationnelles

Une étude observationnelle examine les associations entre les expositions et les résultats sans que l'investigateur n'attribue l'exposition ou l'intervention ; la nature, le comportement ou la pratique clinique déterminent l'exposition, et le chercheur observe et mesure. Les études de cohorte, cas-témoins et transversales sont les principaux plans d'études observationnelles, et elles fournissent une grande partie des preuves sur les facteurs de risque, le pronostic et les effets indésirables lorsque les expériences sont irréalisables.

Definition

Une étude observationnelle est un plan non expérimental dans lequel le statut d'exposition n'est pas attribué par l'investigateur ; au lieu de cela, les participants sont observés et leurs expositions et résultats sont mesurés et comparés pour estimer les associations, la confusion étant contrôlée par la conception ou l'analyse plutôt que par la randomisation.

Scope

Ce sujet présente la famille des plans d'études observationnelles, les types de questions auxquelles ils répondent, et le défi central de la confusion qui les distingue des expériences. Il renvoie aux plans spécifiques comme entrées connexes et traite la recherche observationnelle comme une référence méthodologique dans le cadre de la pratique fondée sur les preuves plutôt que comme une orientation clinique.

Core questions

• En quoi les plans d'études de cohorte, cas-témoins et transversales diffèrent-ils dans ce qu'ils échantillonnent et mesurent ?
• Pourquoi la confusion est-elle la menace centrale pour les preuves observationnelles, et comment y remédie-t-on ?
• Quand les preuves observationnelles sont-elles la source la plus appropriée ou la seule source réalisable ?

Key concepts

• Étude de cohorte
• Étude cas-témoins
• Étude transversale
• Confusion
• Biais de sélection
• Biais d'information et de mémorisation
• Mesures d'effet (rapport de risque, rapport de cotes)

Mechanisms

Étant donné que l'exposition n'est pas attribuée de manière aléatoire, les groupes exposés et non exposés peuvent différer systématiquement sur des facteurs qui affectent également le résultat, produisant ainsi de la confusion. Les plans d'études observationnelles y remédient par la restriction, l'appariement, la stratification et l'ajustement multivariable, et par une sélection rigoureuse des groupes de comparaison qui représentent la population source. Les études de cohorte suivent les groupes exposés vers les résultats ; les études cas-témoins échantillonnent sur le résultat et remontent à l'exposition ; les études transversales mesurent l'exposition et le résultat à un moment donné. La confusion résiduelle et non mesurée demeure la principale limitation qui distingue les preuves observationnelles des preuves expérimentales (Rothman et al., 2008).

Clinical relevance

Les études observationnelles génèrent une grande partie des preuves sur les causes des maladies, le pronostic et les effets indésirables des traitements, et l'évaluation de leur susceptibilité aux biais fait partie de la pratique fondée sur les preuves. Cette entrée décrit comment de telles preuves sont produites et interprétées et ne constitue pas une base pour les décisions cliniques individuelles.

Evidence & guidelines

La déclaration STROBE fournit la norme consensuelle pour la publication transparente des études de cohorte, cas-témoins et transversales (von Elm et al., 2007). Dans les cadres de classification, les études observationnelles commencent généralement avec un niveau de certitude inférieur à celui des essais randomisés, mais peuvent être reclassées à la hausse en cas d'effet important, de gradient dose-réponse, ou lorsque des facteurs de confusion plausibles réduiraient plutôt qu'ils ne créeraient l'effet observé (Guyatt et al., 2008) ; des comparaisons empiriques ont remis en question l'hypothèse selon laquelle les plans d'études observationnelles surestiment systématiquement les effets (Concato et al., 2000).

History

Le raisonnement observationnel sous-tend les études fondatrices de l'épidémiologie moderne, y compris les travaux du milieu du XXe siècle reliant le tabagisme au cancer du poumon. Alors que le mouvement de la médecine fondée sur les preuves formalisait l'évaluation, l'attention s'est portée à la fois sur les limites des preuves observationnelles et sur leur caractère indispensable pour les questions auxquelles les expériences ne peuvent répondre (Concato et al., 2000), la publication étant ensuite standardisée par le biais de STROBE (von Elm et al., 2007).

Debates

Dans quelle mesure les preuves observationnelles devraient-elles être dévalorisées par rapport aux essais ?

Les hiérarchies placent les études observationnelles en dessous des essais randomisés en raison de la confusion, mais des comparaisons empiriques montrent que des études observationnelles bien menées concordent souvent avec les résultats des essais, ce qui soutient une évaluation graduée et dépendante du contexte plutôt qu'une dévalorisation systématique.

Key figures

• Kenneth Rothman
• Sander Greenland
• Erik von Elm
• Jan Vandenbroucke

Seminal works

• vonelm-2007-strobe
• concato-2000
• rothman-2008

Frequently asked questions

Qu'est-ce qui distingue une étude observationnelle d'un essai randomisé ?

Dans une étude observationnelle, l'investigateur n'attribue pas l'exposition ; les personnes sont exposées par la nature, le comportement ou les soins cliniques et sont ensuite observées, de sorte que les groupes peuvent différer de manières que la randomisation aurait équilibrées, faisant de la confusion la préoccupation centrale.

Les études observationnelles peuvent-elles établir la causalité ?

Elles peuvent fournir des preuves solides de relations causales, en particulier lorsque les biais et la confusion sont bien contrôlés et que les résultats sont cohérents entre les études, mais une seule étude observationnelle ne peut pas établir la causalité avec la certitude qu'offre la randomisation.