Diseños de Estudios Observacionales en Servicios de Salud

Los diseños de estudios observacionales en la investigación de servicios de salud describen y comparan la prestación de atención, la utilización y los resultados sin que el investigador asigne exposiciones o intervenciones. Se basan en gran medida en datos recopilados de forma rutinaria —reclamaciones, registros, historias clínicas electrónicas y conjuntos de datos administrativos— y aplican la lógica de cohortes, casos y controles, transversales y cuasi-experimentales a preguntas sobre cómo funcionan los sistemas en condiciones del mundo real.

Definition

Los diseños de estudios observacionales en servicios de salud son enfoques no experimentales en los que el investigador observa la atención, las exposiciones y los resultados tal como ocurren en la práctica rutinaria, utilizando estructuras de cohortes, casos y controles, transversales y cuasi-experimentales para estimar asociaciones y, con un ajuste cuidadoso, efectos causales.

Scope

Esta entrada cubre los principales diseños observacionales utilizados en la investigación de servicios y políticas de salud, las fuentes de datos que los alimentan, la amenaza central de la confusión por indicación, y los métodos y estándares de reporte utilizados para fortalecer la interpretación causal. Su enfoque es metodológico y no ofrece recomendaciones clínicas o de políticas.

Core questions

• ¿Cuándo pueden los datos recopilados de forma rutinaria respaldar una afirmación causal creíble sobre la prestación de atención?
• ¿Cómo se distingue la confusión por indicación de un efecto genuino?
• ¿Qué diseño observacional se ajusta a una pregunta sobre utilización, acceso o resultados?
• ¿Qué métodos de ajuste reducen el sesgo cuando la aleatorización es imposible?

Key concepts

• Diseños de cohortes, casos y controles, y transversales
• Datos administrativos y de reclamaciones
• Datos de historias clínicas electrónicas y registros
• Confusión por indicación
• Sesgo de selección y de información
• Puntuaciones de propensión y ajuste multivariable
• Estimación doblemente robusta
• Diseños cuasi-experimentales (diferencias en diferencias, series de tiempo interrumpidas)
• Reporte STROBE

Mechanisms

Dado que las exposiciones e intervenciones no son asignadas por el investigador, los diseños observacionales son vulnerables a la confusión —especialmente a la confusión por indicación, donde la razón por la que un paciente recibe un tratamiento o servicio está relacionada con el resultado. Los analistas abordan esto a través del diseño (restricción, emparejamiento, diseños de nuevos usuarios y comparadores activos) y el análisis (regresión multivariable, métodos de puntuación de propensión, variables instrumentales y estimadores doblemente robustos que combinan el modelado de resultados y exposición para que el sesgo se reduzca si cualquiera de los modelos es correcto). Los diseños cuasi-experimentales explotan la variación natural en la política o el tiempo para aproximar la aleatorización. La declaración STROBE estandariza cómo se informan estos estudios para que los lectores puedan juzgar su validez (von Elm et al., 2007; Funk et al., 2011; Rothman et al., 2008).

Clinical relevance

Los estudios observacionales generan gran parte de la evidencia del mundo real sobre cómo funcionan los servicios y tratamientos fuera de los ensayos, incluso en grupos a menudo excluidos de los experimentos. Evaluarlos críticamente apoya el juicio sobre la solidez de la evidencia a nivel de prestación. Esta entrada describe cómo se produce dicha evidencia y no constituye una base para decisiones diagnósticas o de tratamiento individuales.

Epidemiology

Los diseños observacionales son la opción predeterminada cuando la aleatorización no es ética, impracticable o demasiado lenta, lo cual es común para preguntas a nivel de sistema y política. Grandes conjuntos de datos vinculados permiten estudiar resultados raros y efectos a largo plazo a gran escala, al tiempo que aumentan la carga analítica de controlar la confusión (Rothman et al., 2008).

Evidence & guidelines

La declaración STROBE (von Elm et al., 2007) proporciona el principal estándar de reporte para estudios de cohortes, casos y controles, y transversales. La literatura metodológica sobre puntuaciones de propensión y estimación doblemente robusta (Funk et al., 2011) y los textos de epidemiología de referencia (Rothman et al., 2008) describen cómo se maneja la confusión. Estas fuentes son metodológicas y no recomiendan tratamientos.

History

La epidemiología observacional precede con mucho a la investigación de servicios de salud, pero el crecimiento de las reclamaciones administrativas y las historias clínicas electrónicas desde finales del siglo XX en adelante hizo que el estudio observacional a gran escala de la prestación de atención fuera rutinario. La declaración STROBE de 2007 consolidó la práctica de reporte, y el posterior auge de los métodos de puntuación de propensión y doblemente robustos reflejó un esfuerzo sostenido para extraer inferencias causales más creíbles de datos no aleatorizados.

Debates

¿Pueden los datos observacionales respaldar afirmaciones causales sobre los efectos del tratamiento?

Incluso con un ajuste sofisticado, la confusión no medida puede persistir; los analistas discrepan sobre cuándo las estimaciones observacionales son fiables frente a cuándo solo la aleatorización es suficiente, y se abogan por opciones de diseño como los estudios de nuevos usuarios con comparador activo para reducir la brecha.

Key figures

• Kenneth Rothman
• Sander Greenland
• Erik von Elm

Seminal works

• vonelm-2007-strobe
• funk-2011

Frequently asked questions

¿Por qué los diseños observacionales son tan comunes en la investigación de servicios de salud?

Muchas preguntas sobre cómo se organiza, financia y presta la atención no pueden ser aleatorizadas por razones éticas o prácticas, y los datos recopilados de forma rutinaria hacen factible estudiar grandes poblaciones del mundo real.

¿Qué es la confusión por indicación?

Es el sesgo que surge cuando la razón clínica por la que un paciente recibe un tratamiento o servicio está relacionada con el resultado, haciendo que los grupos tratados y no tratados no sean comparables a menos que se ajusten cuidadosamente.