Diseño de estudio observacional

Un estudio observacional examina las asociaciones entre exposiciones y resultados sin que el investigador asigne quién recibe una exposición o intervención; la naturaleza, el comportamiento o la práctica clínica determinan la exposición, y el investigador observa y mide. Los estudios de cohortes, de casos y controles, y transversales son los principales diseños observacionales, y proporcionan gran parte de la evidencia sobre factores de riesgo, pronóstico y daños cuando los experimentos son inviables.

Definition

Un estudio observacional es un diseño no experimental en el que el estado de exposición no es asignado por el investigador; en su lugar, se observa a los participantes y se miden y comparan sus exposiciones y resultados para estimar asociaciones, con la confusión controlada por diseño o análisis en lugar de por aleatorización.

Scope

Este tema examina la familia de diseños observacionales, los tipos de preguntas que responden y el desafío central de la confusión (confounding) que los distingue de los experimentos. Se refiere a los diseños específicos como entradas relacionadas y trata la investigación observacional como una referencia metodológica dentro de la práctica basada en la evidencia, en lugar de como una guía clínica.

Core questions

• ¿En qué se diferencian los diseños de cohortes, de casos y controles, y transversales en lo que muestrean y miden?
• ¿Por qué la confusión es la amenaza central para la evidencia observacional y cómo se aborda?
• ¿Cuándo es la evidencia observacional la fuente más apropiada o la única factible?

Key concepts

• Estudio de cohortes
• Estudio de casos y controles
• Estudio transversal
• Confusión
• Sesgo de selección
• Sesgo de información y de recuerdo
• Medidas de efecto (razón de riesgo, razón de probabilidades)

Mechanisms

Dado que la exposición no se asigna aleatoriamente, los grupos expuestos y no expuestos pueden diferir sistemáticamente en factores que también afectan el resultado, produciendo confusión. Los diseños observacionales abordan esto mediante la restricción, el emparejamiento (matching), la estratificación y el ajuste multivariable, y mediante una cuidadosa selección de grupos de comparación que representen la población de origen. Los estudios de cohortes siguen a los grupos de exposición hacia los resultados; los estudios de casos y controles muestrean el resultado y miran hacia atrás la exposición; los estudios transversales miden la exposición y el resultado en un solo momento. La confusión residual y no medida sigue siendo la limitación clave que distingue la evidencia observacional de la experimental (Rothman et al., 2008).

Clinical relevance

Los estudios observacionales generan gran parte de la evidencia sobre las causas de las enfermedades, el pronóstico y los daños de los tratamientos, y evaluar su susceptibilidad al sesgo es parte de la práctica basada en la evidencia. Esta entrada describe cómo se produce e interpreta dicha evidencia y no constituye una base para decisiones clínicas individuales.

Evidence & guidelines

La declaración STROBE proporciona el estándar de consenso para la presentación transparente de informes de estudios de cohortes, de casos y controles, y transversales (von Elm et al., 2007). En los marcos de clasificación, los estudios observacionales suelen comenzar con una certeza menor que los ensayos aleatorizados, pero pueden ser mejorados por un efecto grande, un gradiente dosis-respuesta, o cuando una confusión plausible reduciría en lugar de crear el efecto observado (Guyatt et al., 2008); las comparaciones empíricas han cuestionado la suposición de que los diseños observacionales suelen exagerar los efectos (Concato et al., 2000).

History

El razonamiento observacional subyace a los estudios fundacionales de la epidemiología moderna, incluido el trabajo de mediados del siglo XX que vinculó el tabaquismo con el cáncer de pulmón. A medida que el movimiento de la medicina basada en la evidencia formalizó la evaluación, la atención se centró tanto en los límites de la evidencia observacional como en su indispensabilidad para preguntas que los experimentos no pueden responder (Concato et al., 2000), con la posterior estandarización de los informes a través de STROBE (von Elm et al., 2007).

Debates

¿Cuánto se debe descontar la evidencia observacional en relación con los ensayos?

Las jerarquías sitúan los estudios observacionales por debajo de los ensayos aleatorizados debido a la confusión; sin embargo, las comparaciones empíricas encuentran que los estudios observacionales sólidos a menudo concuerdan con los resultados de los ensayos, lo que apoya una evaluación gradual y dependiente del contexto en lugar de un descuento generalizado.

Key figures

• Kenneth Rothman
• Sander Greenland
• Erik von Elm
• Jan Vandenbroucke

Seminal works

• vonelm-2007-strobe
• concato-2000
• rothman-2008

Frequently asked questions

¿Qué diferencia un estudio observacional de un ensayo aleatorizado?

En un estudio observacional, el investigador no asigna la exposición; las personas se exponen a través de la naturaleza, el comportamiento o la atención clínica y luego son observadas, por lo que los grupos pueden diferir de maneras que la aleatorización habría equilibrado, convirtiendo la confusión en la preocupación central.

¿Pueden los estudios observacionales establecer causalidad?

Pueden proporcionar evidencia sólida de relaciones causales, especialmente cuando el sesgo y la confusión están bien controlados y los hallazgos son consistentes entre estudios, pero un solo estudio observacional no puede establecer causalidad con la certeza que proporciona la aleatorización.