Thiết kế Nghiên cứu Bán Thử nghiệm và Thử nghiệm Tự nhiên

Các thiết kế bán thử nghiệm đánh giá tác động của một can thiệp hoặc phơi nhiễm khi việc phân bổ ngẫu nhiên là không thể, phi đạo đức hoặc không thực tế, sử dụng sự biến đổi có cấu trúc nhưng không ngẫu nhiên để xấp xỉ một so sánh có kiểm soát. Các thử nghiệm tự nhiên là một dạng liên quan chặt chẽ, trong đó sự phơi nhiễm phát sinh từ sự thay đổi chính sách, chương trình hoặc sự kiện bên ngoài chứ không phải do nhà nghiên cứu chỉ định, cho phép các nhà điều tra nghiên cứu các can thiệp cấp độ dân số mà không thể ngẫu nhiên hóa.

Definition

Thiết kế bán thử nghiệm ước tính tác động của một can thiệp mà không có sự phân bổ ngẫu nhiên, dựa vào một so sánh có cấu trúc (theo thời gian, giữa các nhóm hoặc qua một ngưỡng) để cô lập tác động của can thiệp; một thử nghiệm tự nhiên là một thử nghiệm bán thử nghiệm trong đó sự phơi nhiễm được xác định bởi các sự kiện nằm ngoài tầm kiểm soát của nhà điều tra.

Scope

Chủ đề này bao gồm logic chung của các thử nghiệm bán thử nghiệm và thử nghiệm tự nhiên, các thiết kế phổ biến như chuỗi thời gian gián đoạn, nghiên cứu trước-sau có kiểm soát, khác biệt trong khác biệt và gián đoạn hồi quy, và vị trí của chúng giữa các thử nghiệm ngẫu nhiên và các nghiên cứu quan sát thuần túy. Đây là một tài liệu tham khảo về phương pháp luận trong thực hành dựa trên bằng chứng và không đưa ra hướng dẫn lâm sàng nào.

Core questions

• Làm thế nào để ước tính các hiệu ứng nhân quả khi không thể ngẫu nhiên hóa?
• Các cấu trúc so sánh nào được chuỗi thời gian gián đoạn, khác biệt trong khác biệt và gián đoạn hồi quy khai thác?
• Những mối đe dọa nào đối với tính hợp lệ vẫn còn khi phân bổ không ngẫu nhiên?

Key concepts

• Phân bổ không ngẫu nhiên
• Chuỗi thời gian gián đoạn
• Khác biệt trong khác biệt
• Gián đoạn hồi quy
• Nghiên cứu trước-sau có kiểm soát
• Phản thực tế và nhóm so sánh
• Yếu tố gây nhiễu và xu hướng thế tục

Mechanisms

Thiếu ngẫu nhiên hóa, các thiết kế này xây dựng một phản thực tế từ cấu trúc hơn là từ sự ngẫu nhiên. Chuỗi thời gian gián đoạn so sánh xu hướng trước một can thiệp với xu hướng sau đó, sử dụng quỹ đạo trước can thiệp làm diễn biến dự kiến khi không có can thiệp (Kontopantelis et al., 2015). Khác biệt trong khác biệt đối chiếu sự thay đổi theo thời gian trong một nhóm phơi nhiễm với sự thay đổi trong một nhóm so sánh không phơi nhiễm để loại bỏ các xu hướng thế tục chung, và gián đoạn hồi quy khai thác một quy tắc ngưỡng gán phơi nhiễm để ước tính tác động gần điểm cắt. Vì sự phân bổ không ngẫu nhiên, các yếu tố gây nhiễu còn lại, hiệu ứng lịch sử và chọn lọc vẫn là những mối đe dọa cần được giải quyết bằng thiết kế và phân tích (Shadish et al., 2002).

Clinical relevance

Các thử nghiệm bán thử nghiệm và thử nghiệm tự nhiên cung cấp phần lớn bằng chứng về các can thiệp cấp độ dân số và chính sách trong y tế, nơi việc ngẫu nhiên hóa thường là không thể. Mục này giải thích cách bằng chứng như vậy được tạo ra và đánh giá và không phải là cơ sở cho các quyết định lâm sàng cá nhân.

Evidence & guidelines

Hướng dẫn của Hội đồng Nghiên cứu Y khoa định khung cách các thử nghiệm tự nhiên có thể đánh giá đáng tin cậy các can thiệp y tế công cộng và những điều kiện nào củng cố suy luận của chúng (Craig et al., 2012). Các tài liệu về phương pháp luận mô tả chuỗi thời gian gián đoạn và các phương pháp dựa trên hồi quy liên quan khi ngẫu nhiên hóa không phải là một lựa chọn (Kontopantelis et al., 2015), và trong các khung phân loại, các thiết kế như vậy thường được coi là bằng chứng quan sát có thể được nâng cấp khi so sánh mạnh mẽ (Guyatt et al., 2008).

History

Các nền tảng khái niệm được đặt ra bởi Campbell và các đồng nghiệp trong khoa học xã hội giữa thế kỷ XX, phân biệt các thiết kế thử nghiệm với bán thử nghiệm và phân loại các mối đe dọa đối với tính hợp lệ, sau đó được củng cố bởi Shadish, Cook và Campbell (2002). Nghiên cứu y tế ngày càng áp dụng các thiết kế này và các thử nghiệm tự nhiên để đánh giá các chính sách và chương trình, với hướng dẫn chuyên biệt xuất hiện cho sức khỏe cộng đồng (Craig et al., 2012).

Debates

Bằng chứng bán thử nghiệm có thể mang trọng lượng nhân quả đến mức nào?

Các thiết kế mạnh mẽ như các thử nghiệm tự nhiên được thực hiện tốt và gián đoạn hồi quy có thể tiếp cận độ tin cậy của các thử nghiệm đối với một số câu hỏi nhất định, nhưng không có ngẫu nhiên hóa, các giả định cần thiết cho suy luận nhân quả mạnh hơn và khó xác minh hơn, do đó trọng lượng bằng chứng được tranh luận và phụ thuộc vào thiết kế.

Key figures

• Donald Campbell
• Thomas Cook
• William Shadish
• Peter Craig

Seminal works

• shadish-2002
• craig-2012-natural
• kontopantelis-2015-its

Frequently asked questions

Một thử nghiệm bán thử nghiệm khác với một thử nghiệm ngẫu nhiên như thế nào?

Cả hai đều đánh giá một can thiệp so với một so sánh, nhưng một thử nghiệm bán thử nghiệm không phân bổ can thiệp một cách ngẫu nhiên; nó dựa vào cấu trúc như thời gian, sự khác biệt nhóm hoặc một ngưỡng để xây dựng so sánh, điều này để lại nhiều chỗ hơn cho các yếu tố gây nhiễu.

Thử nghiệm tự nhiên là gì?

Đó là một thử nghiệm bán thử nghiệm trong đó sự phơi nhiễm được tạo ra bởi một sự kiện, chính sách hoặc chương trình nằm ngoài tầm kiểm soát của nhà nghiên cứu, cho phép nghiên cứu các can thiệp, thường ở quy mô dân số, mà không thể được chỉ định ngẫu nhiên.