Thiết kế nghiên cứu quan sát trong dịch vụ y tế

Các thiết kế nghiên cứu quan sát trong nghiên cứu dịch vụ y tế mô tả và so sánh việc cung cấp, sử dụng và kết quả chăm sóc mà không có sự phân công phơi nhiễm hoặc can thiệp của nhà nghiên cứu. Chúng phụ thuộc nhiều vào dữ liệu được thu thập thường xuyên — yêu cầu bồi thường, sổ đăng ký, hồ sơ sức khỏe điện tử và bộ dữ liệu hành chính — và áp dụng logic đoàn hệ, bệnh chứng, cắt ngang và bán thực nghiệm cho các câu hỏi về cách các hệ thống hoạt động trong điều kiện thực tế.

Definition

Các thiết kế nghiên cứu quan sát trong dịch vụ y tế là các phương pháp phi thực nghiệm, trong đó nhà nghiên cứu quan sát việc chăm sóc, phơi nhiễm và kết quả khi chúng xảy ra trong thực hành thường quy, sử dụng các cấu trúc đoàn hệ, bệnh chứng, cắt ngang và bán thực nghiệm để ước tính các mối liên hệ và, với sự điều chỉnh cẩn thận, các hiệu ứng nhân quả.

Scope

Mục này bao gồm các thiết kế quan sát chính được sử dụng trong nghiên cứu dịch vụ y tế và chính sách, các nguồn dữ liệu cung cấp cho chúng, mối đe dọa chính của yếu tố gây nhiễu do chỉ định, và các phương pháp cũng như tiêu chuẩn báo cáo được sử dụng để tăng cường giải thích nhân quả. Nội dung mang tính phương pháp luận và không đưa ra khuyến nghị lâm sàng hoặc chính sách.

Core questions

• Khi nào dữ liệu được thu thập thường xuyên có thể hỗ trợ một tuyên bố nhân quả đáng tin cậy về việc cung cấp dịch vụ chăm sóc?
• Yếu tố gây nhiễu do chỉ định được phân biệt với một hiệu ứng thực sự như thế nào?
• Thiết kế quan sát nào phù hợp với câu hỏi về việc sử dụng, tiếp cận hoặc kết quả?
• Những phương pháp điều chỉnh nào làm giảm sai lệch khi không thể ngẫu nhiên hóa?

Key concepts

• Thiết kế đoàn hệ, bệnh chứng và cắt ngang
• Dữ liệu hành chính và yêu cầu bồi thường
• Hồ sơ sức khỏe điện tử và dữ liệu đăng ký
• Yếu tố gây nhiễu do chỉ định
• Sai lệch chọn lọc và thông tin
• Điểm xu hướng và điều chỉnh đa biến
• Ước lượng mạnh kép
• Thiết kế bán thực nghiệm (khác biệt trong khác biệt, chuỗi thời gian gián đoạn)
• Báo cáo STROBE

Mechanisms

Vì các yếu tố phơi nhiễm và can thiệp không được nhà nghiên cứu phân công, các thiết kế quan sát dễ bị nhiễu — đặc biệt là nhiễu do chỉ định, trong đó lý do bệnh nhân nhận được một phương pháp điều trị hoặc dịch vụ có liên quan đến kết quả. Các nhà phân tích giải quyết vấn đề này thông qua thiết kế (hạn chế, ghép cặp, thiết kế người dùng mới và đối chứng chủ động) và phân tích (hồi quy đa biến, phương pháp điểm xu hướng, biến công cụ và ước lượng mạnh kép kết hợp mô hình hóa kết quả và phơi nhiễm để giảm thiểu sai lệch nếu một trong hai mô hình là đúng). Các thiết kế bán thực nghiệm khai thác sự biến đổi tự nhiên trong chính sách hoặc thời gian để xấp xỉ hóa ngẫu nhiên. Tuyên bố STROBE tiêu chuẩn hóa cách các nghiên cứu này được báo cáo để người đọc có thể đánh giá tính hợp lệ của chúng (von Elm et al., 2007; Funk et al., 2011; Rothman et al., 2008).

Clinical relevance

Các nghiên cứu quan sát tạo ra phần lớn bằng chứng thực tế về cách các dịch vụ và phương pháp điều trị hoạt động bên ngoài các thử nghiệm, bao gồm cả ở các nhóm thường bị loại khỏi các thử nghiệm. Đánh giá chúng một cách nghiêm túc hỗ trợ việc đánh giá về sức mạnh của bằng chứng ở cấp độ cung cấp dịch vụ. Mục này mô tả cách bằng chứng đó được tạo ra và không phải là cơ sở cho các quyết định chẩn đoán hoặc điều trị cá nhân.

Epidemiology

Các thiết kế quan sát là mặc định khi việc ngẫu nhiên hóa là phi đạo đức, không thực tế hoặc quá chậm, điều này phổ biến đối với các câu hỏi cấp hệ thống và chính sách. Các bộ dữ liệu liên kết lớn cho phép nghiên cứu các kết quả hiếm gặp và các hiệu ứng dài hạn ở quy mô lớn, đồng thời làm tăng gánh nặng phân tích trong việc kiểm soát yếu tố gây nhiễu (Rothman et al., 2008).

Evidence & guidelines

Tuyên bố STROBE (von Elm et al., 2007) cung cấp tiêu chuẩn báo cáo chính cho các nghiên cứu đoàn hệ, bệnh chứng và cắt ngang. Các tài liệu phương pháp về điểm xu hướng và ước lượng mạnh kép (Funk et al., 2011) và các văn bản dịch tễ học tham khảo (Rothman et al., 2008) mô tả cách xử lý yếu tố gây nhiễu. Các nguồn này mang tính phương pháp luận và không khuyến nghị phương pháp điều trị.

History

Dịch tễ học quan sát đã có từ lâu trước nghiên cứu dịch vụ y tế, nhưng sự phát triển của các yêu cầu bồi thường hành chính và hồ sơ sức khỏe điện tử từ cuối thế kỷ XX trở đi đã làm cho nghiên cứu quan sát quy mô lớn về việc cung cấp dịch vụ chăm sóc trở nên thường xuyên. Tuyên bố STROBE năm 2007 đã củng cố thực hành báo cáo, và sự gia tăng sau đó của các phương pháp điểm xu hướng và mạnh kép phản ánh nỗ lực bền bỉ để rút ra các suy luận nhân quả đáng tin cậy hơn từ dữ liệu không ngẫu nhiên.

Debates

Dữ liệu quan sát có thể hỗ trợ các tuyên bố nhân quả về hiệu quả điều trị không?

Ngay cả với sự điều chỉnh phức tạp, yếu tố gây nhiễu không đo lường được vẫn có thể tồn tại; các nhà phân tích không đồng ý về thời điểm các ước tính quan sát đáng tin cậy so với khi chỉ ngẫu nhiên hóa là đủ, và các lựa chọn thiết kế như nghiên cứu người dùng mới đối chứng chủ động được ủng hộ để thu hẹp khoảng cách.

Key figures

• Kenneth Rothman
• Sander Greenland
• Erik von Elm

Seminal works

• vonelm-2007-strobe
• funk-2011

Frequently asked questions

Tại sao các thiết kế quan sát lại phổ biến trong nghiên cứu dịch vụ y tế?

Nhiều câu hỏi về cách thức tổ chức, tài trợ và cung cấp dịch vụ chăm sóc không thể được ngẫu nhiên hóa vì lý do đạo đức hoặc thực tế, và dữ liệu được thu thập thường xuyên giúp việc nghiên cứu các quần thể lớn, trong thế giới thực trở nên khả thi.

Yếu tố gây nhiễu do chỉ định là gì?

Đó là sai lệch phát sinh khi lý do lâm sàng mà bệnh nhân nhận được một phương pháp điều trị hoặc dịch vụ có liên quan đến kết quả, làm cho các nhóm được điều trị và không được điều trị không thể so sánh được trừ khi được điều chỉnh cẩn thận.