Mô hình hóa và Mô phỏng Kinh tế

Mô hình hóa và mô phỏng kinh tế trong lĩnh vực y tế sử dụng các cấu trúc toán học để tổng hợp bằng chứng và dự báo chi phí dài hạn cũng như hậu quả sức khỏe của các can thiệp cạnh tranh. Bởi vì các thử nghiệm hiếm khi bao gồm mọi yếu tố so sánh, mọi kết quả hoặc toàn bộ vòng đời, các mô hình phân tích quyết định ngoại suy và kết hợp dữ liệu từ nhiều nguồn để đưa ra các ước tính hiệu quả chi phí nhằm hỗ trợ các quyết định về nguồn lực.

Definition

Mô hình kinh tế là một khuôn khổ toán học tổng hợp bằng chứng về chi phí và kết quả sức khỏe từ nhiều nguồn và sử dụng mô phỏng để ước tính và so sánh chi phí và hiệu quả dự kiến của các can thiệp thay thế trong một khoảng thời gian xác định.

Scope

Mục này đề cập đến vai trò và các nhóm mô hình kinh tế chính—cây quyết định, mô hình chuyển trạng thái (Markov), và mô phỏng vi mô cấp độ cá nhân cũng như mô phỏng sự kiện rời rạc—cùng với các nguyên tắc về khái niệm hóa mô hình, xác nhận và báo cáo minh bạch. Đây là tài liệu tham khảo về phương pháp luận mô tả cách các mô hình được xây dựng và đánh giá, không phải là lời khuyên về bất kỳ can thiệp cụ thể nào.

Core questions

• Khi nào cần một mô hình thay vì một phân tích dựa trên thử nghiệm đơn lẻ?
• Cấu trúc mô hình nào thể hiện tốt nhất bệnh tật và vấn đề quyết định?
• Xác suất chuyển đổi, chi phí và tiện ích được ước tính và đưa vào mô hình như thế nào?
• Một mô hình được xác nhận và báo cáo như thế nào để người khác có thể tin tưởng vào kết luận của nó?

Key concepts

• Cây quyết định
• Mô hình chuyển trạng thái (Markov)
• Mô phỏng vi mô
• Mô phỏng sự kiện rời rạc
• Xác suất chuyển đổi
• Mô phỏng đoàn hệ so với cấp độ cá nhân
• Khái niệm hóa mô hình
• Xác nhận nội bộ và bên ngoài

Mechanisms

Một mô hình trước tiên khái niệm hóa vấn đề quyết định và chọn một cấu trúc: cây quyết định cho các vấn đề có thời gian ngắn, mô hình chuyển trạng thái cho các tình trạng được mô tả bằng các trạng thái sức khỏe và các chu kỳ lặp lại, hoặc mô phỏng cấp độ cá nhân khi lịch sử bệnh nhân hoặc các sự kiện tương tác có ý nghĩa. Bằng chứng về xác suất chuyển đổi, chi phí và tiện ích trạng thái sức khỏe được đưa vào cấu trúc, và mô hình được chạy—phân tích cho các mô hình đoàn hệ hoặc bằng mô phỏng Monte Carlo cho các mô hình cấp độ cá nhân—để tạo ra chi phí và kết quả dự kiến cho mỗi lựa chọn. Mô hình sau đó được xác minh, xác nhận dựa trên dữ liệu bên ngoài và được báo cáo minh bạch để các giả định và hạn chế của nó được thể hiện rõ ràng (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012).

Clinical relevance

Các đánh giá kinh tế dựa trên mô hình là trọng tâm của đánh giá công nghệ y tế và thường quyết định các can thiệp nào mà hệ thống y tế tài trợ, vì vậy việc hiểu cách các mô hình hoạt động hỗ trợ đánh giá phê bình các bằng chứng đó. Chủ đề này giải thích phương pháp luận mô hình hóa và không phải là nguồn cung cấp các khuyến nghị lâm sàng hoặc điều trị cá nhân.

Evidence & guidelines

Loạt báo cáo của Nhóm công tác Thực hành Nghiên cứu Tốt về Mô hình hóa ISPOR-SMDM cung cấp hướng dẫn phương pháp luận chính, với các báo cáo chuyên sâu về khái niệm hóa mô hình, mô hình hóa chuyển trạng thái, mô phỏng cấp độ cá nhân, và tính minh bạch và xác nhận mô hình; các sách giáo khoa tiêu chuẩn của Drummond et al. và của Briggs, Claxton, và Sculpher cung cấp nền tảng cơ bản (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012; Drummond et al., 2005; Briggs, Claxton, & Sculpher, 2006).

History

Mô hình hóa phân tích quyết định đã chuyển từ phân tích quyết định lâm sàng sang kinh tế y tế trong những năm 1980 và 1990 khi các nhà đánh giá tìm cách ngoại suy kết quả thử nghiệm đến các khoảng thời gian dài hơn và so sánh các can thiệp chưa được nghiên cứu trực tiếp. Các mô hình chuyển trạng thái trở thành cấu trúc chủ đạo, mô phỏng cấp độ cá nhân mở rộng cùng với sức mạnh tính toán, và các báo cáo thực hành tốt của ISPOR-SMDM năm 2012 đã củng cố các tiêu chuẩn chung để xây dựng và báo cáo mô hình (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012).

Debates

Mô hình chuyển trạng thái đoàn hệ so với mô phỏng cấp độ cá nhân

Các mô hình Markov đoàn hệ đơn giản minh bạch và nhanh chóng nhưng không thể dễ dàng thể hiện lịch sử bệnh nhân hoặc các sự kiện tương tác; mô phỏng vi mô cấp độ cá nhân và mô phỏng sự kiện rời rạc linh hoạt hơn nhưng khó xác nhận hơn và đòi hỏi nhiều dữ liệu hơn, và việc lựa chọn giữa chúng là một phán đoán mô hình hóa thường xuyên.

Key figures

• Andrew Briggs
• Karl Claxton
• Mark Sculpher
• Uwe Siebert
• David Eddy

Seminal works

• caro-2012-overview
• siebert-2012-statetransition
• briggs-claxton-sculpher-2006

Frequently asked questions

Tại sao sử dụng mô hình thay vì phân tích trực tiếp một thử nghiệm lâm sàng?

Các thử nghiệm thường có thời gian theo dõi hạn chế, bỏ qua một số yếu tố so sánh liên quan và có thể không đo lường được kết quả sức khỏe cuối cùng; một mô hình ngoại suy vượt ra ngoài thử nghiệm, liên kết các kết quả trung gian với kết quả cuối cùng và kết hợp bằng chứng từ nhiều nguồn để giải quyết toàn bộ vấn đề quyết định.

Mô hình chuyển trạng thái (Markov) là gì?

Nó thể hiện một bệnh dưới dạng một tập hợp các trạng thái sức khỏe loại trừ lẫn nhau, với bệnh nhân di chuyển giữa các trạng thái trong các chu kỳ thời gian cố định theo xác suất chuyển đổi; việc tích lũy chi phí và kết quả qua các chu kỳ mang lại chi phí và hiệu quả dự kiến cho mỗi chiến lược.