Fase II Klinische Studie met Risicoaanpassing — Covariaat-Gestratificeerd Efficacy Design

Een risicoaangepaste Fase II klinische studie is een vroegtijdig efficacy-design dat de baseline risicostrata van patiënten — zoals ziekte-ernst, prognostische score of comorbiditeitslast — direct integreert in de stopregels en steekproefomvangberekeningen van de studie. Door responsdoelen en futiliteits-/efficacy-drempels te conditioneren op lidmaatschap van een risicogroep, vermijdt het design de bias die ontstaat wanneer een nieuwe therapie wordt geëvalueerd in een populatie waarvan de prognostische samenstelling verschilt van de historische controle waarop de nulhypothese was gebaseerd.