ประสิทธิภาพและประสิทธิผลของวัคซีน

ประสิทธิภาพของวัคซีนคือการป้องกันที่วัคซีนให้ภายใต้เงื่อนไขที่มีการควบคุมของการทดลองแบบสุ่ม ในขณะที่ประสิทธิผลของวัคซีนคือการป้องกันที่สังเกตได้เมื่อใช้วัคซีนในประชากรจริง ทั้งสองแสดงถึงการลดลงตามสัดส่วนของโรคในกลุ่มผู้ที่ได้รับวัคซีนเมื่อเทียบกับผู้ที่ไม่ได้รับวัคซีน และทั้งสองเชื่อมโยงภูมิคุ้มกันของวัคซีนเข้ากับประโยชน์ทางคลินิกและสาธารณสุขที่วัคซีนมอบให้

Definition

ประสิทธิภาพของวัคซีนคือเปอร์เซ็นต์การลดลงของอุบัติการณ์ของโรคในกลุ่มผู้ที่ได้รับวัคซีนเมื่อเทียบกับกลุ่มผู้ที่ไม่ได้รับวัคซีนภายใต้เงื่อนไขที่มีการควบคุม (การทดลอง); ประสิทธิผลของวัคซีนคือการลดลงที่คล้ายกันซึ่งประมาณจากการศึกษาเชิงสังเกตของวัคซีนที่ใช้ในการปฏิบัติงานตามปกติ

Scope

หัวข้อนี้ครอบคลุมคำจำกัดความของประสิทธิภาพและประสิทธิผล รูปแบบการศึกษาที่ใช้ในการประมาณค่าแต่ละอย่าง ความสัมพันธ์ระหว่างตัวบ่งชี้ภูมิคุ้มกันกับการป้องกัน และเหตุผลที่ประสิทธิภาพจากการทดลองและประสิทธิผลภาคสนามอาจแตกต่างกัน เป็นข้อมูลอ้างอิงเชิงระเบียบวิธีและแนวคิดสำหรับการประเมินหลักฐานวัคซีน ไม่ใช่คำแนะนำในการเลือกหรือการบริหารวัคซีน

Core questions

• ประสิทธิภาพและประสิทธิผลของวัคซีนถูกกำหนดและประมาณค่าอย่างไร?
• เหตุใดประสิทธิผลภาคสนามจึงอาจแตกต่างจากประสิทธิภาพในการทดลอง?
• ตัวบ่งชี้ภูมิคุ้มกันของการป้องกันมีความสัมพันธ์กับประสิทธิภาพที่วัดได้อย่างไร?

Key concepts

• ประสิทธิภาพของวัคซีน (อิงการทดลอง)
• ประสิทธิผลของวัคซีน (อิงภาคสนาม)
• การลดความเสี่ยงสัมพัทธ์
• ตัวบ่งชี้การป้องกัน
• รูปแบบการศึกษาเชิงสังเกต (กลุ่ม, ควบคุมกรณี, ทดสอบเชิงลบ)
• ผลกระทบโดยตรงเทียบกับผลกระทบทางอ้อม (ภูมิคุ้มกันหมู่)

Mechanisms

ประสิทธิภาพถูกประมาณในการทดลองควบคุมแบบสุ่มโดยเป็นหนึ่งลบด้วยอัตราส่วนของอุบัติการณ์ของโรคในกลุ่มผู้ที่ได้รับวัคซีนต่อกลุ่มผู้ที่ไม่ได้รับวัคซีน โดยแยกผลของวัคซีนออกด้วยการสุ่ม ประสิทธิผลถูกประมาณหลังจากการอนุญาตให้ใช้โดยใช้รูปแบบการสังเกต — การศึกษาแบบกลุ่ม (cohort), การศึกษาแบบควบคุมกรณี (case-control) และการศึกษาแบบทดสอบเชิงลบ (test-negative) — ซึ่งต้องจัดการกับปัจจัยรบกวนและอคติที่การทดลองหลีกเลี่ยงได้ งานของ Plotkin เชื่อมโยงมาตรการทางคลินิกเหล่านี้เข้ากับภูมิคุ้มกันโดยการสร้างตัวบ่งชี้การป้องกัน (correlates of protection): เมื่อเครื่องหมายภูมิคุ้มกันที่วัดได้สามารถทำนายการป้องกันได้อย่างน่าเชื่อถือ ข้อมูลภูมิคุ้มกันสามารถเชื่อมโยงไปสู่ประสิทธิภาพที่คาดหวังได้ ความแตกต่างระหว่างประสิทธิภาพและประสิทธิผลเกิดขึ้นจากปัจจัยในโลกแห่งความเป็นจริง เช่น การปฏิบัติตาม การจัดเก็บ สุขภาพประชากร สายพันธุ์ที่แพร่กระจาย และภูมิคุ้มกันที่ลดลง; Halloran และคณะได้กำหนดรูปแบบและพารามิเตอร์อย่างเป็นทางการสำหรับการวัดผลกระทบเหล่านี้

Clinical relevance

การแยกแยะประสิทธิภาพออกจากประสิทธิผลช่วยให้ผู้อ่านตีความได้ว่าเหตุใดวัคซีนที่ทำงานได้ดีในการทดลองจึงอาจแสดงการป้องกันที่แตกต่างกันในการปฏิบัติจริง และตัวบ่งชี้การป้องกันช่วยให้สามารถประเมินวัคซีนใหม่ได้อย่างไร ข้อมูลนี้อธิบายว่าการป้องกันถูกกำหนดและวัดอย่างไรในระดับของการออกแบบการศึกษาและหลักฐาน; ไม่ใช่พื้นฐานสำหรับการตัดสินใจฉีดวัคซีนรายบุคคล ซึ่งเป็นไปตามตารางและแนวทางปัจจุบัน

Epidemiology

การศึกษาประสิทธิผลยังรวบรวมปรากฏการณ์ระดับประชากรที่การทดลองอาจไม่ครอบคลุม รวมถึงการป้องกันทางอ้อม (ภูมิคุ้มกันหมู่) ของผู้ที่ไม่ได้รับวัคซีนเมื่อมีการครอบคลุมสูง การประมาณค่าประสิทธิผลเป็นข้อมูลสำหรับนโยบายการสร้างภูมิคุ้มกัน ระยะเวลาการฉีดกระตุ้น และการตอบสนองต่อภูมิคุ้มกันที่ลดลงหรือการเปลี่ยนแปลงสายพันธุ์ และมีการปรับปรุงอย่างสม่ำเสมอเมื่อข้อมูลในโลกแห่งความเป็นจริงสะสมเพิ่มขึ้น

History

การประเมินวัคซีนภาคสนามพัฒนาจากการศึกษาเชิงสังเกตในยุคแรกของไข้ทรพิษและวัคซีนอื่น ๆ ไปสู่สาขาวิชาที่เป็นทางการเมื่อมีการพัฒนาการทดลองแบบสุ่มและการออกแบบเชิงสังเกตที่เป็นมาตรฐานในศตวรรษที่ยี่สิบ การกำหนดตัวบ่งชี้การป้องกันและการจัดระเบียบการออกแบบการศึกษาวัคซีนในช่วงปลายศตวรรษที่ยี่สิบและต้นศตวรรษที่ยี่สิบเอ็ดทำให้ประสิทธิภาพและประสิทธิผลมีพื้นฐานระเบียบวิธีที่เข้มงวด

Debates

ควรประมาณประสิทธิผลอย่างไรเมื่อการทดลองไม่สามารถทำได้?

การออกแบบเชิงสังเกต เช่น การศึกษาแบบควบคุมกรณีและการศึกษาแบบทดสอบเชิงลบ ประมาณประสิทธิผลหลังจากการอนุญาตให้ใช้ แต่มีความเสี่ยงต่อปัจจัยรบกวนและอคติในการเลือก; การเลือกและการตีความการออกแบบเป็นการตัดสินใจเชิงระเบียบวิธีที่สำคัญในการประเมินวัคซีน

Key figures

• Stanley Plotkin
• M. Elizabeth Halloran
• Ira Longini

Seminal works

• plotkin-2008
• plotkin-2010
• halloran-2010

Frequently asked questions

ประสิทธิภาพและประสิทธิผลของวัคซีนแตกต่างกันอย่างไร?

ประสิทธิภาพคือการป้องกันที่วัดได้ในการทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม ในขณะที่ประสิทธิผลคือการป้องกันที่สังเกตได้เมื่อใช้วัคซีนในการปฏิบัติงานประจำวัน ประสิทธิผลมักจะต่ำกว่าเล็กน้อยเนื่องจากสภาพการณ์ในโลกแห่งความเป็นจริง — การปฏิบัติตาม การจัดเก็บ สุขภาพประชากร สายพันธุ์ที่แพร่กระจาย — แตกต่างจากสภาพแวดล้อมในการทดลอง

เหตุใดจึงสามารถใช้ตัวบ่งชี้การป้องกันแทนการทดลองประสิทธิภาพใหม่ได้?

เมื่อเครื่องหมายภูมิคุ้มกัน เช่น ระดับแอนติบอดี สามารถทำนายการป้องกันได้อย่างน่าเชื่อถือ การแสดงให้เห็นว่าวัคซีนใหม่หรือวัคซีนที่ได้รับการปรับปรุงสามารถบรรลุเครื่องหมายนั้นได้ สามารถใช้แทนการทดลองประสิทธิภาพเต็มรูปแบบได้ การเชื่อมโยงนี้อาศัยการที่ตัวบ่งชี้ได้รับการตรวจสอบความถูกต้องเทียบกับการป้องกันทางคลินิกแล้ว