Desenho do Estudo e Planejamento do Tamanho da Amostra
O desenho do estudo e o planejamento do tamanho da amostra são a parte da bioestatística que se preocupa com as decisões tomadas antes da coleta de quaisquer dados: como os participantes são selecionados e comparados, como as exposições ou intervenções são alocadas, quão grande o estudo deve ser para responder à sua questão de forma confiável, e como as perdas previsíveis, como a desistência, são antecipadas. Essas escolhas estabelecem o limite do que qualquer análise posterior pode concluir, razão pela qual os epidemiologistas tratam o desenho como a base da inferência válida.
Definition
O desenho do estudo e o planejamento do tamanho da amostra são o conjunto de métodos pré-dados que especificam como os sujeitos são amostrados e comparados, como os tratamentos ou exposições são alocados, quantos sujeitos são necessários para um poder adequado, e como a perda de dados antecipada é tratada, para que o estudo resultante possa apoiar conclusões válidas e precisas.
Scope
Esta área orienta os leitores para a fase de planejamento da pesquisa quantitativa em saúde. Ela agrupa os tópicos que determinam a validade interna e a precisão de um estudo antes da coleta de dados: cálculo do tamanho da amostra necessário e do poder estatístico, pareamento e estratificação para controlar o confundimento, randomização e bloqueio para equilibrar os grupos de comparação, e planejamento para dados ausentes e atrito. Ela trata esses tópicos como referências metodológicas, e não como instruções clínicas, e se situa ao lado das áreas de bioestatística da fase de análise.
Sub-topics
Core questions
- Como os grupos de comparação devem ser formados para que difiram apenas na exposição ou intervenção de interesse?
- Quantos participantes são necessários para detectar um efeito de um determinado tamanho com poder e taxas de erro aceitáveis?
- Quais dispositivos de desenho (pareamento, estratificação, randomização, bloqueio) controlam melhor o confundimento para a questão em questão?
- Como os dados ausentes e o atrito dos participantes serão prevenidos, minimizados e contabilizados antecipadamente?
Key concepts
- Validade interna
- Poder estatístico e erro tipo I/II
- Tamanho do efeito e diferença mínima clinicamente importante
- Controle de confundimento por desenho
- Randomização e ocultação da alocação
- Estratificação e pareamento
- Atrito e planejamento da intenção de tratar
Mechanisms
O desenho funciona moldando o processo de geração de dados para que a comparação feita seja justa. A randomização torna os grupos de tratamento intercambiáveis na expectativa, removendo o confundimento por fatores medidos e não medidos; o pareamento e a estratificação removem ou controlam o confundimento por fatores especificados; e o bloqueio mantém os tamanhos dos grupos equilibrados ao longo do tempo. O planejamento do tamanho da amostra então liga o desenho à questão quantitativamente, traduzindo um tamanho de efeito alvo, um nível de significância aceito e um poder desejado no número de sujeitos necessários, com inflação para o atrito esperado. O planejamento antecipado para dados ausentes preserva a validade que esses dispositivos visam assegurar.
Clinical relevance
A qualidade da evidência em que clínicos e formuladores de políticas confiam é amplamente definida na fase de desenho, portanto, a compreensão desses métodos é central para avaliar se as conclusões de um estudo são confiáveis. Esta área descreve como a evidência sólida é planejada e gerada; é uma referência para avaliação crítica e metodologia de pesquisa e não é uma fonte de orientação diagnóstica ou de tratamento.
Evidence & guidelines
As diretrizes de relato codificam boas práticas de desenho: a declaração CONSORT 2010 e seu documento explicativo estabelecem expectativas sobre como a randomização, o tamanho da amostra e o fluxo de participantes (incluindo perdas) são relatados em ensaios. Revisões metodológicas na literatura médica geral, como a série de epidemiologia do Lancet, fornecem relatos acessíveis de como as escolhas de desenho protegem a validade, e textos padrão como a Epidemiologia Moderna fornecem a estrutura subjacente.
History
O desenho de estudo moderno surgiu dos experimentos agrícolas do início do século XX de R. A. Fisher, que introduziu a randomização, replicação e bloqueio, e da epidemiologia clínica e de doenças crônicas de meados do século, onde ensaios randomizados e desenhos observacionais foram formalizados. O cálculo do poder e do tamanho da amostra entrou na prática rotineira à medida que a estrutura de Neyman-Pearson para teste de hipóteses foi adotada, e padrões de relato como o CONSORT consolidaram posteriormente as expectativas sobre como esses elementos de desenho são planejados e divulgados.
Key figures
- Kenneth Schulz
- David Grimes
- Douglas Altman
- Kenneth Rothman
- Sander Greenland
Related topics
Seminal works
- moher-2010-consort
- schulz-grimes-2002-sampsize
- rothman-2008-me
Frequently asked questions
- Por que o desenho do estudo é considerado mais importante do que a análise estatística?
- A análise só pode descrever os dados que o desenho produziu; um desenho falho (uma comparação injusta, poucos sujeitos ou perdas não planejadas) introduz viés ou imprecisão que nenhuma análise posterior pode reparar totalmente, portanto, as decisões tomadas antes da coleta de dados determinam em grande parte o que pode ser concluído.
- O que distingue os tópicos agrupados nesta área?
- Todos eles se referem a escolhas feitas antes da coleta de dados: quão grande o estudo deve ser (tamanho da amostra), como formar grupos comparáveis (pareamento, estratificação, randomização, bloqueio) e como planejar dados incompletos (dados ausentes e atrito).