Emparelhamento e Estratificação de Estudos

O emparelhamento e a estratificação são dispositivos de desenho utilizados para controlar o confundimento, construindo o equilíbrio para fatores conhecidos num estudo desde o início. O emparelhamento emparelha ou agrupa os sujeitos de modo que os grupos de comparação partilhem a mesma distribuição de um fator de confundimento, enquanto a estratificação divide os sujeitos em estratos homogéneos dentro dos quais as comparações são feitas. Ambos são formas de tornar os grupos de comparação mais semelhantes em variáveis selecionadas, de modo que o contraste de interesse seja menos distorcido por essas variáveis.

Definition

Emparelhamento é uma técnica de desenho que seleciona sujeitos de comparação para partilhar a distribuição de um ou mais fatores de confundimento com os sujeitos índice, e estratificação é a divisão de sujeitos em subgrupos (estratos) definidos por fatores de confundimento, de modo que as comparações exposição-desfecho sejam feitas dentro de estratos homogéneos.

Scope

A entrada abrange a justificação para o emparelhamento e a estratificação, a diferença entre o emparelhamento individual e por frequência, o uso de estratos tanto em estudos observacionais como em ensaios aleatorizados, e as implicações analíticas (como a necessidade de análise emparelhada ou estratificada). É enquadrada como uma referência metodológica sobre o controlo do confundimento por desenho e não fornece instruções clínicas.

Key concepts

• Controlo do confundimento por desenho
• Emparelhamento individual (por pares) versus emparelhamento por frequência
• Estratos e comparação intra-estrato
• Aleatorização estratificada em ensaios
• Análise emparelhada (métodos condicionais)
• Sobre-emparelhamento
• Perda de eficiência por emparelhamento em não-confundidores

Mechanisms

Ambas as técnicas removem ou reduzem o confundimento por uma variável escolhida antes da análise. O emparelhamento força o fator emparelhado a ter a mesma distribuição nos grupos que estão a ser comparados, de modo que já não pode confundir a associação, mas requer uma análise que respeite a estrutura emparelhada; analisar dados emparelhados como se não fossem emparelhados pode enviesar os resultados. A estratificação divide os sujeitos em estratos dentro dos quais o fator de confundimento é essencialmente constante, estima a associação dentro de cada estrato e combina as estimativas específicas do estrato. Em ensaios aleatorizados, a aleatorização estratificada realiza a alocação separadamente dentro dos estratos para manter os fatores prognósticos importantes equilibrados entre os braços, geralmente combinada com o bloqueio.

Clinical relevance

Reconhecer se um estudo controlou o confundimento por emparelhamento ou estratificação, e se analisou os dados de acordo, faz parte da avaliação da credibilidade de uma associação observada. Esta entrada descreve a metodologia de desenho e análise para pesquisa e não é uma fonte de orientação diagnóstica ou de tratamento.

Evidence & guidelines

A literatura metodológica distingue o ato de desenho do emparelhamento do ato analítico da análise estratificada ou emparelhada, e enfatiza que os desenhos emparelhados requerem análises emparelhadas para evitar viés. As orientações sobre aleatorização estratificada em ensaios observam que é mais útil em estudos menores e deve ser emparelhada com o bloqueio, e os textos padrão de epidemiologia estabelecem quando o emparelhamento melhora a eficiência e quando o sobre-emparelhamento num não-confundidor a prejudica.

History

O emparelhamento tem sido usado há muito tempo em estudos caso-controlo de doenças crónicas para controlar fortes fatores de confundimento como idade e sexo, e a monografia de Breslow e Day de 1980 codificou a análise condicional (emparelhada) que estes desenhos exigem. A análise estratificada remonta aos métodos de Mantel-Haenszel de meados do século XX, e a aleatorização estratificada foi adotada em ensaios clínicos para manter os fatores prognósticos equilibrados entre os braços de tratamento, com revisões metodológicas posteriores a clarificar quando adiciona valor.

Debates

Quando o emparelhamento ajuda e quando é contraproducente?

O emparelhamento num confundidor genuíno pode melhorar a eficiência, mas o emparelhamento numa variável que não é um confundidor, ou que se encontra na via causal, pode reduzir a eficiência ou introduzir viés (sobre-emparelhamento); a decisão depende da estrutura causal, não da conveniência.

A aleatorização estratificada é necessária em grandes ensaios?

A estratificação mantém os principais fatores prognósticos equilibrados e é mais valiosa em ensaios menores, enquanto em grandes ensaios a aleatorização simples tende a equilibrar os fatores por si só; a sobre-estratificação pode criar muitos estratos esparsos e complicar o desenho.

Key figures

• Norman Breslow
• Nicholas Day
• Kenneth Rothman
• Sander Greenland
• Neil Pearce

Seminal works

• breslow-day-1980-matching
• pearce-2016-matched
• kernan-1999-stratified

Frequently asked questions

Qual é a diferença entre emparelhamento e estratificação?

O emparelhamento é uma decisão de amostragem tomada quando os sujeitos são selecionados (escolher sujeitos de comparação para partilhar a distribuição de um confundidor), enquanto a estratificação divide os sujeitos em subgrupos definidos por um confundidor e compara a exposição e o desfecho dentro desses subgrupos; os dados emparelhados também requerem uma análise emparelhada.

O que é sobre-emparelhamento?

Sobre-emparelhamento é o emparelhamento numa variável que não deveria ser emparelhada, como uma que não é um confundidor ou que se encontra na via causal entre a exposição e o desfecho; pode reduzir a eficiência estatística ou enviesar a estimativa em vez de melhorar o controlo do confundimento.