Efficacité et effectivité des vaccins

L'efficacité vaccinale est la protection qu'un vaccin confère dans les conditions contrôlées d'un essai randomisé, tandis que l'effectivité vaccinale est la protection observée lorsque le vaccin est utilisé dans des populations en conditions réelles. Toutes deux expriment la réduction proportionnelle de la maladie chez les personnes vaccinées par rapport aux personnes non vaccinées, et ensemble, elles relient l'immunogénicité d'un vaccin au bénéfice clinique et de santé publique qu'il procure.

Definition

L'efficacité vaccinale est la réduction en pourcentage de l'incidence de la maladie dans un groupe vacciné par rapport à un groupe non vacciné dans des conditions contrôlées (essai); l'effectivité vaccinale est la réduction analogue estimée à partir d'études observationnelles de vaccins utilisés en pratique courante.

Scope

Ce sujet aborde les définitions de l'efficacité et de l'effectivité, les plans d'étude utilisés pour estimer chacune, la relation entre les corrélats d'immunogénicité et la protection, et les raisons pour lesquelles l'efficacité en essai et l'effectivité sur le terrain peuvent différer. Il s'agit d'une référence méthodologique et conceptuelle pour l'évaluation des preuves vaccinales, et non d'un guide sur le choix ou l'administration des vaccins.

Core questions

• Comment l'efficacité et l'effectivité des vaccins sont-elles définies et estimées ?
• Pourquoi l'effectivité sur le terrain peut-elle différer de l'efficacité en essai ?
• Comment les corrélats d'immunogénicité de la protection sont-ils liés à l'efficacité mesurée ?

Key concepts

• Efficacité vaccinale (basée sur les essais)
• Effectivité vaccinale (basée sur le terrain)
• Réduction du risque relatif
• Corrélats de protection
• Plans d'études observationnelles (cohorte, cas-témoins, test-négatif)
• Effets directs versus indirects (de groupe)

Mechanisms

L'efficacité est estimée dans les essais contrôlés randomisés comme un moins le rapport de l'incidence de la maladie dans les groupes vaccinés par rapport aux groupes non vaccinés, isolant l'effet du vaccin par la randomisation. L'effectivité est estimée après l'autorisation de mise sur le marché à l'aide de plans d'études observationnelles — études de cohorte, cas-témoins et test-négatif — qui doivent faire face aux facteurs de confusion et aux biais que les essais évitent. Les travaux de Plotkin relient ces mesures cliniques à l'immunogénicité en établissant des corrélats de protection : lorsqu'un marqueur immunitaire mesurable prédit de manière fiable la protection, les données d'immunogénicité peuvent servir de pont vers l'efficacité attendue. Les différences entre l'efficacité et l'effectivité proviennent de facteurs du monde réel tels que l'observance, le stockage, la santé de la population, les souches circulantes et la diminution de l'immunité ; Halloran et ses collègues ont défini les plans et paramètres formels pour mesurer ces effets.

Clinical relevance

Distinguer l'efficacité de l'effectivité aide les lecteurs à interpréter pourquoi un vaccin ayant bien fonctionné lors des essais peut montrer une protection différente en pratique, et comment les corrélats de protection permettent d'évaluer de nouveaux vaccins. Cette entrée explique comment la protection est définie et mesurée au niveau de la conception de l'étude et des preuves ; elle ne constitue pas une base pour les décisions individuelles de vaccination, qui suivent les calendriers et les directives actuels.

Epidemiology

Les études d'effectivité saisissent également des phénomènes au niveau de la population que les essais peuvent ne pas couvrir, y compris la protection indirecte (de groupe) des personnes non vaccinées lorsque la couverture est élevée. Les estimations de l'effectivité éclairent la politique d'immunisation, le calendrier des rappels et les réponses à la diminution de l'immunité ou au changement de souche, et elles sont régulièrement mises à jour à mesure que les données du monde réel s'accumulent.

History

L'évaluation sur le terrain des vaccins est passée des premières études observationnelles sur la variole et d'autres vaccins à une discipline formelle à mesure que les essais randomisés et les plans d'études observationnelles standardisés ont été développés au XXe siècle. L'articulation des corrélats de protection et la codification de la conception des études vaccinales à la fin du XXe et au début du XXIe siècle ont conféré à l'efficacité et à l'effectivité une base méthodologique rigoureuse.

Debates

Comment l'effectivité doit-elle être estimée lorsque les essais ne sont pas réalisables ?

Les plans d'études observationnelles tels que les études cas-témoins et test-négatif estiment l'effectivité après l'autorisation de mise sur le marché, mais sont vulnérables aux facteurs de confusion et aux biais de sélection ; le choix et l'interprétation du plan d'étude constituent un jugement méthodologique central dans l'évaluation des vaccins.

Key figures

• Stanley Plotkin
• M. Elizabeth Halloran
• Ira Longini

Seminal works

• plotkin-2008
• plotkin-2010
• halloran-2010

Frequently asked questions

Quelle est la différence entre l'efficacité et l'effectivité des vaccins ?

L'efficacité est la protection mesurée dans un essai randomisé contrôlé, tandis que l'effectivité est la protection observée lorsque le vaccin est utilisé en pratique courante. L'effectivité est souvent légèrement inférieure car les conditions du monde réel — observance, stockage, santé de la population, souches circulantes — diffèrent du cadre de l'essai.

Pourquoi un corrélat de protection peut-il être utilisé à la place d'un nouvel essai d'efficacité ?

Lorsqu'un marqueur immunitaire, tel qu'un titre d'anticorps, prédit de manière fiable la protection, démontrer qu'un vaccin nouveau ou modifié atteint ce marqueur peut remplacer un essai d'efficacité complet. Ce pontage repose sur la validation du corrélat par rapport à la protection clinique.