پژوهش اثربخشی مقایسه‌ای

پژوهش اثربخشی مقایسه‌ای (CER) به مقایسه مزایا و مضرات مداخلات جایگزین برای پیشگیری، تشخیص، درمان یا مدیریت یک بیماری می‌پردازد، با هدف صریح کمک به پزشکان، بیماران و سیاست‌گذاران برای اتخاذ تصمیمات آگاهانه. این پژوهش بر اثربخشی در دنیای واقعی، به جای کارایی تحت شرایط ایده‌آل کارآزمایی، و مقایسه‌های رو در رو بین گزینه‌هایی که عملاً در دسترس هستند، تأکید دارد.

Definition

پژوهش اثربخشی مقایسه‌ای عبارت است از تولید و ترکیب شواهدی که مزایا و مضرات روش‌های جایگزین برای پیشگیری، تشخیص، درمان و پایش یک وضعیت بالینی یا بهبود ارائه مراقبت را مقایسه می‌کند، با هدف اطلاع‌رسانی به تصمیم‌گیری‌ها در محیط‌های واقعی.

Scope

این مدخل به هدف و ویژگی‌های تعریف‌کننده CER، طیف طرح‌هایی که از آن استفاده می‌کند (کارآزمایی‌های عمل‌گرایانه و مقایسه‌های مشاهده‌ای)، چالش‌های تحلیلی مقایسه‌های غیرتصادفی، و ارتباط آن با پیامدهای بیمارمحور می‌پردازد. چارچوب آن روش‌شناختی است و هیچ توصیه بالینی یا پوششی ارائه نمی‌دهد.

Core questions

• کدام یک از گزینه‌های موجود، برای چه کسی و تحت چه شرایطی بهترین عملکرد را دارد؟
• چه زمانی مقایسه‌ها باید به کارآزمایی‌های عمل‌گرایانه در مقابل داده‌های مشاهده‌ای تکیه کنند؟
• اثربخشی در دنیای واقعی و کارایی ایده‌آل چگونه از هم متمایز می‌شوند؟
• مخدوش‌کنندگی و انتخاب در مقایسه‌های غیرتصادفی چگونه مدیریت می‌شوند؟

Key concepts

• اثربخشی در مقابل کارایی
• مقایسه رو در رو گزینه‌های فعال
• کارآزمایی‌های عمل‌گرایانه
• مقایسه‌های مشاهده‌ای و پایگاه داده‌ای
• پیامدهای بیمارمحور
• مخدوش‌کنندگی ناشی از اندیکاسیون
• نمره تمایل و روش‌های دوگانه قوی
• ناهمگونی اثر درمان
• اولویت‌بندی پژوهش

Mechanisms

CER می‌پرسد کدام یک از گزینه‌های واقعاً موجود در شرایط معمول مؤثرتر است، بنابراین از مقایسه‌کننده‌های فعال، پیامدهای بالینی معنی‌دار، و بیماران با نمایندگی گسترده حمایت می‌کند. شواهد از کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی شده عمل‌گرایانه به دست می‌آید که تصادفی‌سازی را حفظ می‌کنند در حالی که محدودیت‌های مصنوعی کارآزمایی‌های توضیحی را کاهش می‌دهند (Ford & Norrie, 2016)، و از مقایسه‌های مشاهده‌ای با استفاده از مجموعه‌داده‌های بزرگ، که در آن استنتاج معتبر به کنترل مخدوش‌کنندگی ناشی از اندیکاسیون از طریق نمرات تمایل، تخمین دوگانه قوی، و روش‌های مرتبط بستگی دارد (Funk et al., 2011). از آنجا که مقایسه‌ها بین درمان‌های فعال و نه در برابر دارونما است، و از آنجا که اثرات ممکن است در زیرگروه‌ها متفاوت باشد، توجه به ناهمگونی اثر درمان محوری است. نهادهای ملی دامنه CER را تعریف کرده و اولویت‌های پژوهشی را برای رسیدگی به مهم‌ترین تصمیمات تعیین کرده‌اند (Sox & Greenfield, 2009; Iglehart, 2009).

Clinical relevance

CER با هدف اطلاع‌رسانی به انتخاب‌های دنیای واقعی در میان مداخلات و آشکارسازی شواهد مرتبط با بیمارانی که معمولاً از کارآزمایی‌های توضیحی حذف می‌شوند. درک طرح‌های آن از ارزیابی شواهد رو در رو حمایت می‌کند. این مدخل یک فعالیت پژوهشی را توصیف می‌کند و مبنایی برای تصمیمات تشخیصی یا درمانی فردی یا تعیین پوشش نیست.

Evidence & guidelines

مؤسسه پزشکی CER را تعریف کرده و اولویت‌های پژوهشی را تعیین کرده است (Sox & Greenfield, 2009; Iglehart, 2009). منابع روش‌شناختی طراحی کارآزمایی عمل‌گرایانه (Ford & Norrie, 2016) و نحوه برخورد با مخدوش‌کنندگی در مقایسه‌های مشاهده‌ای (Funk et al., 2011) را توصیف می‌کنند. این منابع روش‌شناختی هستند و درمان‌های خاصی را توصیه نمی‌کنند.

History

اگرچه مقایسه درمان‌ها به قدمت پژوهش بالینی است، CER نام و اولویت خود را در ایالات متحده حدود سال ۲۰۰۹ به دست آورد، زمانی که قانون بازیابی و سرمایه‌گذاری مجدد آمریکا آن را تأمین مالی کرد و مؤسسه پزشکی دامنه و اولویت‌های آن را تعریف کرد (Sox & Greenfield, 2009; Iglehart, 2009). ایجاد بعدی مؤسسه پژوهش پیامدهای بیمارمحور، جهت‌گیری بیمارمحور را نهادینه کرد، و روش‌های کارآزمایی عمل‌گرایانه و پایگاه‌های داده مشاهده‌ای بزرگ به ابزارهای اصلی آن تبدیل شدند.

Debates

کارآزمایی‌های عمل‌گرایانه در مقابل مقایسه‌های مشاهده‌ای

کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی شده عمل‌گرایانه محافظت در برابر مخدوش‌کنندگی را ارائه می‌دهند اما می‌توانند پرهزینه و کند باشند، در حالی که مطالعات پایگاه داده مشاهده‌ای سریع و گسترده هستند اما در برابر مخدوش‌کنندگی ناشی از اندیکاسیون آسیب‌پذیرند؛ این حوزه در مورد اینکه هر کدام چه زمانی برای تصمیم‌گیری کافی هستند، بحث می‌کند.

Key figures

• Harold Sox
• Sheldon Greenfield
• John Iglehart
• Ian Ford

Seminal works

• sox-2009-iom
• iglehart-2009
• ford-2016

Frequently asked questions

پژوهش اثربخشی مقایسه‌ای چه تفاوتی با یک کارآزمایی کارایی معمولی دارد؟

کارآزمایی‌های کارایی بررسی می‌کنند که آیا یک مداخله تحت شرایط ایده‌آل، اغلب در برابر دارونما، کار می‌کند یا خیر، در حالی که CER اثربخشی و مضرات واقعی گزینه‌های فعالی را که پزشکان و بیماران عملاً بین آنها انتخاب می‌کنند، مقایسه می‌کند.

آیا پژوهش اثربخشی مقایسه‌ای به تصادفی‌سازی نیاز دارد؟

خیر. CER هم از کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی شده عمل‌گرایانه و هم از مقایسه‌های مشاهده‌ای مجموعه‌داده‌های بزرگ استفاده می‌کند؛ دومی برای حمایت از نتایج معتبر به تنظیم دقیق برای مخدوش‌کنندگی ناشی از اندیکاسیون نیاز دارد.