Vergleichende Wirksamkeitsforschung unter Verwendung von Gesundheitsdaten

Die vergleichende Wirksamkeitsforschung (Comparative Effectiveness Research, CER) vergleicht den Nutzen und die Risiken alternativer Interventionen zur Prävention, Diagnose, Behandlung oder Überwachung einer Gesundheitsstörung unter realen Bedingungen. Wenn sie unter Verwendung routinemäßig erhobener Gesundheitsdaten durchgeführt wird, stützt sie sich auf elektronische Aufzeichnungen, Abrechnungsdaten und Register, um abzuschätzen, wie Interventionen in der täglichen Praxis und nicht nur in kontrollierten Studien wirken.

Definition

Vergleichende Wirksamkeitsforschung unter Verwendung von Gesundheitsdaten ist der Vergleich des realen Nutzens und der Risiken alternativer Gesundheitsinterventionen durch die Analyse routinemäßig erhobener Datenquellen wie elektronischer Gesundheitsakten, administrativer Abrechnungsdaten und Register.

Scope

Dieses Thema behandelt die Verwendung von Beobachtungsdaten und routinemäßig erhobenen Gesundheitsdaten zum Vergleich von Interventionen, die damit verbundenen analytischen Herausforderungen (insbesondere Confounding und Datenqualität) sowie die Beziehung zwischen CER und studienbasierter Evidenz. Es behandelt CER als methodisches und informatisches Thema. Es beschreibt, wie vergleichende Evidenz generiert wird, und ist keine Quelle für Behandlungsempfehlungen.

Key concepts

• Evidenz aus der realen Welt (Real-world evidence)
• Routinemäßig erhobene (sekundäre) Daten
• Confounding durch Indikation
• Kausale Inferenz aus Beobachtungsdaten
• Pragmatische versus explanatorische Designs
• Wert im Gesundheitswesen (Ergebnisse pro Kosten)
• Patientenzentrierte Ergebnisse
• Generalisierbarkeit und externe Validität

Mechanisms

CER fragt, welche von zwei oder mehr Optionen für wen und unter welchen Umständen besser funktioniert. Randomisierte Studien beantworten dies mit hoher interner Validität, jedoch oft in ausgewählten Populationen; CER ergänzt sie durch die Verwendung großer Mengen routinemäßig erhobener Daten, die die Alltagspraxis widerspiegeln. Da solche Daten Beobachtungsdaten sind, ist das zentrale methodische Problem das Confounding, insbesondere das Confounding durch Indikation, bei dem die Gründe für die Wahl einer Behandlung auch mit den Ergebnissen zusammenhängen. Analysten verlassen sich daher auf kausale Inferenzmethoden und sorgfältiges Design, und die Glaubwürdigkeit der Schlussfolgerungen hängt stark von der Qualität und Vollständigkeit der zugrunde liegenden Daten ab. CER wird häufig im Kontext des Werts betrachtet, definiert als die erzielten Gesundheitsergebnisse im Verhältnis zu den Kosten.

Clinical relevance

CER informiert Leitlinien, Erstattungsentscheidungen und die gemeinsame Entscheidungsfindung, indem sie aufzeigt, wie alternative Interventionen in realen Populationen abschneiden. Eine kritische Lektüre erfordert Aufmerksamkeit für Confounding und Datenqualität, da voreingenommene Vergleiche irreführend sein können. Dieses Thema erklärt, wie vergleichende Evidenz erstellt wird; es ist selbst nicht präskriptiv und gibt keine individuellen Behandlungsentscheidungen vor.

Evidence & guidelines

Der Bericht des U.S. Institute of Medicine aus dem Jahr 2009 definierte die vergleichende Wirksamkeitsforschung und legte nationale Forschungsprioritäten fest, was dazu beitrug, CER als Forschungsfeld zu etablieren und Investitionen in die patientenzentrierte Ergebnisforschung zu motivieren. Der Bericht ist eine grundlegende politische Referenz und keine klinische Praxisleitlinie.

History

Das Interesse am Vergleich von Interventionen unter realen Bedingungen wuchs, als politische Entscheidungsträger nach Evidenz suchten, um die Qualität zu verbessern und Kosten zu kontrollieren. Der Bericht des Institute of Medicine aus dem Jahr 2009 formalisierte die vergleichende Wirksamkeitsforschung und ihre Prioritäten, und die anschließende Ausweitung elektronischer Gesundheitsakten und Abrechnungsdatenbanken machte groß angelegte Beobachtungsvergleiche praktikabel, während gleichzeitig Bedenken hinsichtlich Confounding und Datenqualität in solchen Analysen geschärft wurden.

Debates

Können Beobachtungsdaten aus dem Gesundheitswesen randomisierte Studien beim Vergleich von Interventionen ersetzen?

Routinemäßig erhobene Daten bieten Umfang und Relevanz für die reale Welt, sind jedoch anfällig für Confounding durch Indikation und Qualitätseinschränkungen; es wird weiterhin diskutiert, wann Beobachtungs-CER vertrauenswürdige kausale Vergleiche liefert und wann nur die Randomisierung die Frage lösen kann.

Key figures

• Harold Sox
• Sheldon Greenfield
• Michael E. Porter

Seminal works

• sox-greenfield-2009
• porter-2010

Frequently asked questions

Wie unterscheidet sich die vergleichende Wirksamkeitsforschung von einer randomisierten kontrollierten Studie?

Eine randomisierte Studie testet in der Regel eine Intervention gegen einen Komparator unter kontrollierten Bedingungen in einer ausgewählten Population. Die vergleichende Wirksamkeitsforschung, insbesondere wenn sie auf routinemäßig erhobenen Daten basiert, vergleicht Interventionen, wie sie in der Alltagspraxis angewendet werden, wobei ein Teil der internen Validität zugunsten einer größeren Relevanz für die reale Welt geopfert wird.

Warum ist Confounding ein so großes Problem in der datenbasierten vergleichenden Wirksamkeitsforschung?

Da Behandlungen in der Routineversorgung aus Gründen gewählt werden, die mit der Patientenprognose zusammenhängen, unterscheiden sich die verglichenen Gruppen oft systematisch. Dieses Confounding durch Indikation kann eine Intervention besser oder schlechter erscheinen lassen, als sie ist, es sei denn, es wird durch Design und Analyse sorgfältig adressiert.