Наблюдательные исследования в сфере здравоохранения

Наблюдательные исследования в сфере здравоохранения описывают и сравнивают оказание медицинской помощи, ее использование и результаты без назначения исследователем воздействий или вмешательств. Они в значительной степени опираются на рутинно собираемые данные — страховые претензии, регистры, электронные медицинские карты и административные базы данных — и применяют когортный, случай-контроль, поперечный и квазиэкспериментальный подходы к вопросам о том, как системы функционируют в реальных условиях.

Definition

Наблюдательные исследования в сфере здравоохранения — это неэкспериментальные подходы, при которых исследователь наблюдает за оказанием помощи, воздействиями и исходами по мере их возникновения в рутинной практике, используя когортные, случай-контроль, поперечные и квазиэкспериментальные структуры для оценки ассоциаций и, при тщательной корректировке, причинно-следственных связей.

Scope

Статья охватывает основные наблюдательные дизайны, используемые в исследованиях здравоохранения и политики, источники данных, которые их питают, центральную угрозу смешения по показаниям, а также методы и стандарты отчетности, используемые для усиления причинно-следственной интерпретации. Она методологически ориентирована и не содержит клинических или политических рекомендаций.

Core questions

• Когда рутинно собираемые данные могут подтвердить достоверное причинно-следственное утверждение об оказании медицинской помощи?
• Как отличить смешение по показаниям от подлинного эффекта?
• Какой наблюдательный дизайн подходит для вопроса об использовании, доступе или исходах?
• Какие методы корректировки уменьшают смещение, когда рандомизация невозможна?

Key concepts

• Когортные, случай-контроль и поперечные дизайны
• Административные данные и данные страховых претензий
• Данные электронных медицинских карт и регистров
• Смешение по показаниям
• Смещение отбора и информационное смещение
• Пропенсити-счета и многомерная корректировка
• Двойная робастная оценка
• Квазиэкспериментальные дизайны (разность разностей, прерванные временные ряды)
• Отчетность STROBE

Mechanisms

Поскольку воздействия и вмешательства не назначаются исследователем, наблюдательные дизайны уязвимы для смешения — особенно смешения по показаниям, когда причина, по которой пациент получает лечение или услугу, сама по себе связана с исходом. Аналитики решают эту проблему с помощью дизайна (ограничение, сопоставление, дизайны с новыми пользователями и активными компараторами) и анализа (многомерная регрессия, методы оценки по пропенсити-счетам, инструментальные переменные и двойные робастные оценки, которые объединяют моделирование исходов и воздействий таким образом, что смещение уменьшается, если любая из моделей верна). Квазиэкспериментальные дизайны используют естественные вариации в политике или сроках для аппроксимации рандомизации. Заявление STROBE стандартизирует отчетность по этим исследованиям, чтобы читатели могли судить об их достоверности (von Elm et al., 2007; Funk et al., 2011; Rothman et al., 2008).

Clinical relevance

Наблюдательные исследования генерируют большую часть реальных данных о том, как услуги и методы лечения работают вне клинических испытаний, в том числе в группах, часто исключаемых из экспериментов. Критическая оценка этих исследований поддерживает суждение о достоверности доказательств на уровне оказания услуг. Эта статья описывает, как такие доказательства производятся, и не является основанием для индивидуальных диагностических или лечебных решений.

Epidemiology

Наблюдательные дизайны являются стандартными, когда рандомизация неэтична, непрактична или слишком медленна, что часто встречается при решении вопросов на системном и политическом уровнях. Большие связанные наборы данных позволяют изучать редкие исходы и долгосрочные эффекты в больших масштабах, одновременно увеличивая аналитическую нагрузку по контролю смешения (Rothman et al., 2008).

Evidence & guidelines

Заявление STROBE (von Elm et al., 2007) является основным стандартом отчетности для когортных исследований, исследований случай-контроль и поперечных исследований. Литература по методам оценки по пропенсити-счетам и двойной робастной оценке (Funk et al., 2011) и справочные эпидемиологические тексты (Rothman et al., 2008) описывают, как обрабатывается смешение. Эти источники являются методологическими и не рекомендуют лечение.

History

Наблюдательная эпидемиология значительно предшествовала исследованиям в области здравоохранения, но рост административных данных и электронных медицинских карт с конца двадцатого века сделал крупномасштабные наблюдательные исследования оказания медицинской помощи рутинными. Заявление STROBE 2007 года консолидировало практику отчетности, а последующий рост методов оценки по пропенсити-счетам и двойной робастной оценки отразил постоянные усилия по получению более достоверных причинно-следственных выводов из нерандомизированных данных.

Debates

Могут ли наблюдательные данные подтверждать причинно-следственные утверждения об эффектах лечения?

Даже при сложной корректировке может сохраняться неучтенное смешение; аналитики расходятся во мнениях относительно того, когда наблюдательные оценки заслуживают доверия, а когда достаточна только рандомизация, и для сокращения этого разрыва рекомендуются такие дизайнерские решения, как исследования с активными компараторами и новыми пользователями.

Key figures

• Kenneth Rothman
• Sander Greenland
• Erik von Elm

Seminal works

• vonelm-2007-strobe
• funk-2011

Frequently asked questions

Почему наблюдательные дизайны так распространены в исследованиях здравоохранения?

Многие вопросы о том, как организована, финансируется и предоставляется медицинская помощь, не могут быть рандомизированы по этическим или практическим причинам, а рутинно собираемые данные позволяют изучать большие реальные популяции.

Что такое смешение по показаниям?

Это смещение, которое возникает, когда клиническая причина, по которой пациент получает лечение или услугу, сама по себе связана с исходом, что делает группы лечения и контроля несопоставимыми, если не произведена тщательная корректировка.