Дизайн обсервационного исследования

Обсервационное исследование изучает связи между воздействиями и исходами без того, чтобы исследователь назначал, кто получает воздействие или вмешательство; природа, поведение или клиническая практика определяют воздействие, а исследователь наблюдает и измеряет. Когортные, случай-контроль и поперечные исследования являются основными обсервационными дизайнами, и они предоставляют большую часть доказательств о факторах риска, прогнозе и вреде там, где эксперименты неосуществимы.

Definition

Обсервационное исследование — это неэкспериментальный дизайн, в котором статус воздействия не назначается исследователем; вместо этого участники наблюдаются, а их воздействия и исходы измеряются и сравниваются для оценки ассоциаций, при этом смешивание контролируется дизайном или анализом, а не рандомизацией.

Scope

Эта тема рассматривает семейство обсервационных дизайнов, типы вопросов, на которые они отвечают, и центральную проблему смешивания (confounding), которая отличает их от экспериментов. Она указывает на конкретные дизайны как на связанные записи и рассматривает обсервационные исследования как методологический справочник в рамках доказательной практики, а не как клиническое руководство.

Core questions

• Чем когортные исследования, исследования случай-контроль и поперечные исследования отличаются по тому, что они отбирают и измеряют?
• Почему смешивание является центральной угрозой для обсервационных данных и как оно устраняется?
• Когда обсервационные данные являются наиболее подходящим или единственно возможным источником?

Key concepts

• Когортное исследование
• Исследование случай-контроль
• Поперечное исследование
• Смешивание (confounding)
• Ошибка отбора (selection bias)
• Информационная ошибка и ошибка отзыва (information and recall bias)
• Меры эффекта (отношение рисков, отношение шансов)

Mechanisms

Поскольку воздействие не назначается случайным образом, подвергшиеся и не подвергшиеся воздействию группы могут систематически различаться по факторам, которые также влияют на исход, что приводит к смешиванию. Обсервационные дизайны решают эту проблему путем ограничения, сопоставления, стратификации и многомерной корректировки, а также путем тщательного выбора сравнительных групп, представляющих исходную популяцию. Когортные исследования отслеживают группы воздействия до исходов; исследования случай-контроль отбирают по исходу и ретроспективно изучают воздействие; поперечные исследования измеряют воздействие и исход в один момент времени. Остаточное и неизмеренное смешивание остаются ключевым ограничением, которое отличает обсервационные данные от экспериментальных (Rothman et al., 2008).

Clinical relevance

Обсервационные исследования генерируют большую часть доказательств о причинах заболеваний, прогнозе и вреде лечения, и оценка их подверженности предвзятости является частью доказательной практики. Эта запись описывает, как такие доказательства производятся и интерпретируются, и не является основой для индивидуальных клинических решений.

Evidence & guidelines

Заявление STROBE представляет собой консенсусный стандарт для прозрачного представления когортных исследований, исследований случай-контроль и поперечных исследований (von Elm et al., 2007). В рамках систем оценки обсервационные исследования обычно начинаются с более низкой степени достоверности, чем рандомизированные испытания, но могут быть повышены при наличии большого эффекта, градиента доза-реакция или когда правдоподобное смешивание скорее уменьшит, чем создаст наблюдаемый эффект (Guyatt et al., 2008); эмпирические сравнения поставили под сомнение предположение, что обсервационные дизайны обычно переоценивают эффекты (Concato et al., 2000).

History

Обсервационные рассуждения лежат в основе фундаментальных исследований современной эпидемиологии, включая работы середины двадцатого века, связывающие курение с раком легких. По мере того как движение доказательной медицины формализовало оценку, внимание обратилось как к пределам обсервационных данных, так и к их незаменимости для вопросов, на которые эксперименты не могут ответить (Concato et al., 2000), при этом отчетность впоследствии была стандартизирована через STROBE (von Elm et al., 2007).

Debates

Насколько следует недооценивать обсервационные данные по сравнению с испытаниями?

Иерархии ставят обсервационные исследования ниже рандомизированных испытаний из-за смешивания, однако эмпирические сравнения показывают, что надежные обсервационные исследования часто согласуются с результатами испытаний, что поддерживает градуированную, зависящую от контекста оценку, а не полное обесценивание.

Key figures

• Kenneth Rothman
• Sander Greenland
• Erik von Elm
• Jan Vandenbroucke

Seminal works

• vonelm-2007-strobe
• concato-2000
• rothman-2008

Frequently asked questions

Что отличает обсервационное исследование от рандомизированного испытания?

В обсервационном исследовании исследователь не назначает воздействие; люди подвергаются воздействию в силу природы, поведения или клинического ухода, а затем наблюдаются, поэтому группы могут различаться способами, которые были бы сбалансированы рандомизацией, что делает смешивание центральной проблемой.

Могут ли обсервационные исследования устанавливать причинно-следственную связь?

Они могут предоставить убедительные доказательства причинно-следственных связей, особенно когда систематическая ошибка и смешивание хорошо контролируются, а результаты согласуются в разных исследованиях, но одно обсервационное исследование не может установить причинно-следственную связь с той степенью уверенности, которую обеспечивает рандомизация.