Desenhos de Estudos Observacionais em Serviços de Saúde

Os desenhos de estudos observacionais na pesquisa de serviços de saúde descrevem e comparam a prestação de cuidados, a utilização e os resultados sem atribuir exposições ou intervenções pelo investigador. Eles dependem fortemente de dados coletados rotineiramente — reivindicações, registros, prontuários eletrônicos e conjuntos de dados administrativos — e aplicam lógica de coorte, caso-controle, transversal e quase-experimental a questões sobre como os sistemas funcionam em condições do mundo real.

Definition

Os desenhos de estudos observacionais em serviços de saúde são abordagens não experimentais nas quais o investigador observa os cuidados, exposições e resultados à medida que ocorrem na prática rotineira, usando estruturas de coorte, caso-controle, transversais e quase-experimentais para estimar associações e, com ajuste cuidadoso, efeitos causais.

Scope

A entrada abrange os principais desenhos observacionais utilizados na pesquisa de serviços e políticas de saúde, as fontes de dados que os alimentam, a ameaça central de confusão por indicação e os métodos e padrões de relato usados para fortalecer a interpretação causal. É metodológica em sua estrutura e não oferece recomendações clínicas ou políticas.

Core questions

• Quando os dados coletados rotineiramente podem apoiar uma alegação causal crível sobre a prestação de cuidados?
• Como a confusão por indicação é distinguida de um efeito genuíno?
• Qual desenho observacional se encaixa em uma questão sobre utilização, acesso ou resultados?
• Quais métodos de ajuste reduzem o viés quando a randomização é impossível?

Key concepts

• Desenhos de coorte, caso-controle e transversais
• Dados administrativos e de reivindicações
• Dados de prontuários eletrônicos e registros
• Confusão por indicação
• Viés de seleção e informação
• Escores de propensão e ajuste multivariado
• Estimação duplamente robusta
• Desenhos quase-experimentais (diferença-em-diferenças, séries temporais interrompidas)
• Relato STROBE

Mechanisms

Como as exposições e intervenções não são atribuídas pelo investigador, os desenhos observacionais são vulneráveis a fatores de confusão — especialmente a confusão por indicação, onde a razão pela qual um paciente recebe um tratamento ou serviço está, por si só, relacionada ao resultado. Os analistas abordam isso através do desenho (restrição, pareamento, desenhos de novos usuários e comparador ativo) e da análise (regressão multivariada, métodos de escore de propensão, variáveis instrumentais e estimadores duplamente robustos que combinam modelagem de resultados e exposição para que o viés seja reduzido se qualquer um dos modelos estiver correto). Os desenhos quase-experimentais exploram a variação natural na política ou no tempo para aproximar a randomização. A declaração STROBE padroniza como esses estudos são relatados para que os leitores possam julgar sua validade (von Elm et al., 2007; Funk et al., 2011; Rothman et al., 2008).

Clinical relevance

Estudos observacionais geram grande parte da evidência do mundo real sobre como os serviços e tratamentos se comportam fora dos ensaios, inclusive em grupos frequentemente excluídos de experimentos. Avaliá-los criticamente apoia o julgamento sobre a força da evidência em nível de prestação de serviços. Esta entrada descreve como tal evidência é produzida e não é uma base para decisões individuais de diagnóstico ou tratamento.

Epidemiology

Os desenhos observacionais são o padrão quando a randomização é antiética, impraticável ou muito lenta, o que é comum para questões em nível de sistema e política. Grandes conjuntos de dados vinculados permitem que resultados raros e efeitos de longo prazo sejam estudados em escala, ao mesmo tempo em que aumentam a carga analítica de controle de fatores de confusão (Rothman et al., 2008).

Evidence & guidelines

A declaração STROBE (von Elm et al., 2007) fornece o principal padrão de relato para estudos de coorte, caso-controle e transversais. A literatura de métodos sobre escores de propensão e estimação duplamente robusta (Funk et al., 2011) e textos de epidemiologia de referência (Rothman et al., 2008) descrevem como a confusão é tratada. Essas fontes são metodológicas e não recomendam tratamentos.

History

A epidemiologia observacional precede em muito a pesquisa de serviços de saúde, mas o crescimento de reivindicações administrativas e prontuários eletrônicos do final do século XX em diante tornou rotineiro o estudo observacional em larga escala da prestação de cuidados. A declaração STROBE de 2007 consolidou a prática de relato, e o subsequente surgimento de escores de propensão e métodos duplamente robustos refletiu um esforço sustentado para extrair inferências causais mais críveis de dados não randomizados.

Debates

Dados observacionais podem apoiar alegações causais sobre efeitos de tratamento?

Mesmo com ajuste sofisticado, a confusão não medida pode persistir; os analistas discordam sobre quando as estimativas observacionais são confiáveis versus quando apenas a randomização é suficiente, e escolhas de desenho, como estudos de novos usuários com comparador ativo, são defendidas para diminuir a lacuna.

Key figures

• Kenneth Rothman
• Sander Greenland
• Erik von Elm

Seminal works

• vonelm-2007-strobe
• funk-2011

Frequently asked questions

Por que os desenhos observacionais são tão comuns na pesquisa de serviços de saúde?

Muitas questões sobre como os cuidados são organizados, financiados e entregues não podem ser randomizadas por razões éticas ou práticas, e os dados coletados rotineiramente tornam viável estudar grandes populações do mundo real.

O que é confusão por indicação?

É o viés que surge quando a razão clínica pela qual um paciente recebe um tratamento ou serviço está, por si só, relacionada ao resultado, tornando os grupos tratados e não tratados não comparáveis, a menos que cuidadosamente ajustados.