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Malattia di Alzheimer

La malattia di Alzheimer è la causa neurodegenerativa più comune di demenza, un disturbo lentamente progressivo della memoria e di altri domini cognitivi determinato dall'accumulo di placche di amiloide beta e grovigli neurofibrillari di tau nel cervello. Tipicamente esordisce con un deficit della memoria episodica e progredisce nel corso degli anni verso un declino cognitivo e funzionale diffuso.

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Definition

La malattia di Alzheimer è un disturbo neurodegenerativo progressivo definito, sul piano neuropatologico, da placche extracellulari di amiloide beta e grovigli neurofibrillari intracellulari di tau, e, sul piano clinico, da un declino insidioso e progressivo della memoria e delle altre funzioni cognitive sufficiente a compromettere la vita quotidiana.

Scope

Questo argomento tratta la malattia di Alzheimer come entità clinica e biologica: la patologia definita da amiloide e tau, il decorso clinico amnestico tipico e le sue varianti atipiche, il passaggio verso una definizione biologica basata sui biomarcatori, e l'epidemiologia della malattia come principale causa di demenza. Si tratta di una panoramica di riferimento che non fornisce protocolli diagnostici né indicazioni terapeutiche.

Core questions

  • Come si relazionano la patologia dell'amiloide beta e del tau tra loro e con i sintomi?
  • La malattia può essere definita biologicamente dai biomarcatori prima che i sintomi compaiano?
  • Perché la memoria episodica tende a essere compromessa per prima?
  • Come si inseriscono le presentazioni atipiche (non amnesiche) nella stessa malattia?

Key concepts

  • Placche di amiloide beta
  • Grovigli neurofibrillari di tau
  • Classificazione AT(N) dei biomarcatori
  • Deficit della memoria episodica
  • Varianti atipiche e a esordio precoce
  • Biomarcatori liquorali e con PET
  • Patologia mista e co-occorrente

Key theories

Ipotesi della cascata amiloide
L'ipotesi della cascata amiloide propone che l'accumulo di amiloide beta sia un evento precoce e a monte che innesca la patologia tau a valle, la perdita sinaptica e la neurodegenerazione; rimane influente, ma è dibattuta alla luce della correlazione imperfetta tra carico amiloide e gravità clinica.
Definizione biologica basata sui biomarcatori
Il quadro di ricerca del NIA-AA ridefinisce la malattia di Alzheimer come un costrutto biologico definito da biomarcatori di amiloide, tau e neurodegenerazione (il sistema AT(N)) piuttosto che dalla sola sindrome clinica, separando la patologia sottostante dalla stadiazione dei sintomi.

Mechanisms

La malattia di Alzheimer è caratterizzata dall'aggregazione extracellulare di amiloide beta in placche e dall'aggregazione intracellulare di tau iperfosforilata in grovigli neurofibrillari, accompagnata da perdita sinaptica, neuroinfiammazione e morte neuronale progressiva. La patologia tau si diffonde secondo uno schema stereotipato che inizia nel lobo temporale mediale e si estende attraverso la corteccia, rispecchiando la progressione clinica dal deficit mnemonico a un declino cognitivo più ampio. L'ipotesi della cascata amiloide collega questi processi postulando l'amiloide come fattore scatenante a monte, sebbene la relazione tra patologia molecolare e gravità clinica sia imperfetta, il che ha motivato lo sviluppo del quadro basato sui biomarcatori AT(N) (Scheltens et al., 2021; Jack et al., 2018).

Clinical relevance

La malattia di Alzheimer è la principale causa di demenza, e la comprensione della sua patologia amiloide e tau è alla base dell'interpretazione della valutazione cognitiva, dell'imaging e dei biomarcatori liquorali e di neuroimaging nella ricerca e nel ragionamento clinico. Questa voce descrive come la malattia è definita e studiata; non costituisce una base per decisioni diagnostiche o terapeutiche individuali.

Epidemiology

La malattia di Alzheimer rappresenta la maggioranza dei casi di demenza a livello mondiale e la sua prevalenza aumenta nettamente con l'età, rendendola il principale e crescente fattore dell'onere globale di demenza con l'invecchiamento delle popolazioni. La maggior parte dei casi è a esordio tardivo e sporadica, con l'età come fattore di rischio più forte; una minoranza di casi a esordio precoce è associata a mutazioni autosomiche dominanti (Scheltens et al., 2021).

History

Alois Alzheimer descrisse la malattia nel 1906-1907 in un paziente con demenza progressiva il cui cervello mostrava placche e grovigli. Nel corso del Novecento la malattia fu riconosciuta come causa comune di demenza piuttosto che come rara condizione presenile; le proteine amiloide beta e tau furono caratterizzate a livello molecolare e il campo si è progressivamente orientato verso la definizione biologica della malattia attraverso i biomarcatori, culminando in quadri di ricerca come il sistema AT(N) del NIA-AA (Scheltens et al., 2021; Jack et al., 2018).

Debates

L'ipotesi della cascata amiloide è il quadro organizzativo corretto?
Le strategie terapeutiche dirette contro l'amiloide e la correlazione imperfetta tra carico amiloide e sintomi hanno alimentato il dibattito se l'amiloide sia il principale responsabile della malattia o una componente di un processo più complesso che coinvolge tau e altri fattori.
La malattia di Alzheimer dovrebbe essere definita biologicamente o clinicamente?
Il passaggio verso una definizione biologica basata sui biomarcatori separa la patologia dai sintomi e solleva interrogativi su come classificare le persone con evidenza biomarkeriale di malattia ma senza o con minima compromissione cognitiva.

Key figures

  • Alois Alzheimer
  • Philip Scheltens
  • Clifford Jack
  • Dennis Dickson

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Seminal works

  • scheltens-2021
  • jack-2018
  • dugger-dickson-2017

Frequently asked questions

Qual è la differenza tra malattia di Alzheimer e demenza?
La demenza è una sindrome clinica di declino cognitivo acquisito con molte possibili cause; la malattia di Alzheimer è una specifica malattia neurodegenerativa, definita dalla patologia amiloide e tau, che è la causa più comune di demenza.
Cosa sono le placche amiloidi e i grovigli di tau?
Sono i due aggregati proteici caratteristici della malattia di Alzheimer: le placche di amiloide beta si formano all'esterno dei neuroni, mentre i grovigli neurofibrillari di tau si formano al loro interno; insieme definiscono neuropatologicamente la malattia.

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