Thiết kế nghiên cứu và Lập kế hoạch cỡ mẫu
Thiết kế nghiên cứu và lập kế hoạch cỡ mẫu là một phần của thống kê sinh học liên quan đến các quyết định được đưa ra trước khi thu thập bất kỳ dữ liệu nào: cách chọn và so sánh những người tham gia, cách phân bổ các yếu tố phơi nhiễm hoặc can thiệp, quy mô nghiên cứu cần thiết để trả lời câu hỏi một cách đáng tin cậy, và cách dự đoán các mất mát có thể xảy ra như bỏ học. Những lựa chọn này đặt ra giới hạn cho những gì bất kỳ phân tích sau này có thể kết luận, đó là lý do tại sao các nhà dịch tễ học coi thiết kế là nền tảng của suy luận hợp lệ.
Definition
Thiết kế nghiên cứu và lập kế hoạch cỡ mẫu là tập hợp các phương pháp trước khi thu thập dữ liệu, quy định cách lấy mẫu và so sánh các đối tượng, cách phân bổ các phương pháp điều trị hoặc yếu tố phơi nhiễm, số lượng đối tượng cần thiết để có công suất phù hợp, và cách xử lý dữ liệu bị mất dự kiến, để nghiên cứu thu được có thể hỗ trợ các kết luận hợp lệ và chính xác.
Scope
Lĩnh vực này định hướng cho độc giả về giai đoạn lập kế hoạch của nghiên cứu sức khỏe định lượng. Nó nhóm các chủ đề xác định tính hợp lệ nội bộ và độ chính xác của một nghiên cứu trước khi thu thập dữ liệu: tính toán cỡ mẫu và công suất thống kê cần thiết, ghép cặp và phân tầng để kiểm soát yếu tố gây nhiễu, ngẫu nhiên hóa và chặn để cân bằng các nhóm so sánh, và lập kế hoạch cho dữ liệu thiếu và hao hụt. Nó coi đây là các chủ đề tham khảo về phương pháp luận hơn là các hướng dẫn lâm sàng, và nó nằm cùng với các lĩnh vực thống kê sinh học ở giai đoạn phân tích.
Sub-topics
Core questions
- Các nhóm so sánh nên được hình thành như thế nào để chúng chỉ khác nhau ở yếu tố phơi nhiễm hoặc can thiệp quan tâm?
- Cần bao nhiêu người tham gia để phát hiện một hiệu ứng có kích thước nhất định với công suất và tỷ lệ lỗi chấp nhận được?
- Thiết bị thiết kế nào (ghép cặp, phân tầng, ngẫu nhiên hóa, chặn) kiểm soát yếu tố gây nhiễu tốt nhất cho câu hỏi đang được xem xét?
- Dữ liệu thiếu và hao hụt người tham gia sẽ được ngăn chặn, giảm thiểu và tính đến như thế nào trước?
Key concepts
- Tính hợp lệ nội bộ
- Công suất thống kê và lỗi loại I/II
- Kích thước hiệu ứng và sự khác biệt tối thiểu có ý nghĩa lâm sàng
- Kiểm soát yếu tố gây nhiễu bằng thiết kế
- Ngẫu nhiên hóa và che giấu phân bổ
- Phân tầng và ghép cặp
- Hao hụt và lập kế hoạch theo ý định điều trị
Mechanisms
Thiết kế hoạt động bằng cách định hình quá trình tạo dữ liệu sao cho sự so sánh được thực hiện là công bằng. Ngẫu nhiên hóa làm cho các nhóm điều trị có thể hoán đổi cho nhau về mặt kỳ vọng, loại bỏ yếu tố gây nhiễu bởi cả các yếu tố đã đo lường và chưa đo lường; ghép cặp và phân tầng loại bỏ hoặc kiểm soát yếu tố gây nhiễu bởi các yếu tố cụ thể; và chặn giữ cho kích thước nhóm cân bằng theo thời gian. Lập kế hoạch cỡ mẫu sau đó liên kết thiết kế với câu hỏi một cách định lượng, chuyển đổi kích thước hiệu ứng mục tiêu, mức ý nghĩa được chấp nhận và công suất mong muốn thành số lượng đối tượng cần thiết, với sự tăng lên để bù đắp cho hao hụt dự kiến. Lập kế hoạch trước cho dữ liệu thiếu giúp duy trì tính hợp lệ mà các thiết bị này nhằm đảm bảo.
Clinical relevance
Chất lượng bằng chứng mà các bác sĩ lâm sàng và nhà hoạch định chính sách dựa vào phần lớn được xác định ở giai đoạn thiết kế, vì vậy việc hiểu các phương pháp này là trọng tâm để đánh giá xem kết luận của một nghiên cứu có đáng tin cậy hay không. Lĩnh vực này mô tả cách bằng chứng vững chắc được lập kế hoạch và tạo ra; nó là tài liệu tham khảo cho việc đánh giá phê bình và phương pháp nghiên cứu chứ không phải là nguồn hướng dẫn chẩn đoán hoặc điều trị.
Evidence & guidelines
Các hướng dẫn báo cáo hệ thống hóa thực hành thiết kế tốt: tuyên bố CONSORT 2010 và tài liệu giải thích của nó đặt ra kỳ vọng về cách ngẫu nhiên hóa, cỡ mẫu và luồng người tham gia (bao gồm cả mất mát) được báo cáo trong các thử nghiệm. Các đánh giá phương pháp luận trong y văn tổng quát, chẳng hạn như loạt bài dịch tễ học của Lancet, cung cấp các giải thích dễ hiểu về cách các lựa chọn thiết kế bảo vệ tính hợp lệ, và các văn bản tiêu chuẩn như Modern Epidemiology cung cấp khuôn khổ cơ bản.
History
Thiết kế nghiên cứu hiện đại phát triển từ các thí nghiệm nông nghiệp đầu thế kỷ 20 của R. A. Fisher, người đã giới thiệu ngẫu nhiên hóa, lặp lại và chặn, và từ dịch tễ học lâm sàng và bệnh mãn tính giữa thế kỷ, nơi các thử nghiệm ngẫu nhiên và thiết kế quan sát được chính thức hóa. Tính toán công suất và cỡ mẫu đi vào thực hành thường quy khi khuôn khổ Neyman-Pearson cho kiểm định giả thuyết được áp dụng, và các tiêu chuẩn báo cáo như CONSORT sau đó đã củng cố kỳ vọng về cách các yếu tố thiết kế này được lập kế hoạch và công bố.
Key figures
- Kenneth Schulz
- David Grimes
- Douglas Altman
- Kenneth Rothman
- Sander Greenland
Related topics
Seminal works
- moher-2010-consort
- schulz-grimes-2002-sampsize
- rothman-2008-me
Frequently asked questions
- Tại sao thiết kế nghiên cứu được coi là quan trọng hơn phân tích thống kê?
- Phân tích chỉ có thể mô tả dữ liệu mà thiết kế tạo ra; một thiết kế sai sót (một so sánh không công bằng, quá ít đối tượng, hoặc mất mát không theo kế hoạch) đưa vào sai lệch hoặc sự không chính xác mà không phân tích sau này nào có thể sửa chữa hoàn toàn, vì vậy các quyết định được đưa ra trước khi thu thập dữ liệu phần lớn xác định những gì có thể được kết luận.
- Điều gì phân biệt các chủ đề được nhóm trong lĩnh vực này?
- Tất cả chúng đều liên quan đến các lựa chọn được đưa ra trước khi thu thập dữ liệu: quy mô nghiên cứu nên là bao nhiêu (cỡ mẫu), cách hình thành các nhóm có thể so sánh được (ghép cặp, phân tầng, ngẫu nhiên hóa, chặn), và cách lập kế hoạch cho dữ liệu không đầy đủ (dữ liệu thiếu và hao hụt).