طراحی مطالعه و برنامهریزی حجم نمونه
طراحی مطالعه و برنامهریزی حجم نمونه بخشی از آمار زیستی است که به تصمیمات گرفته شده پیش از جمعآوری هرگونه داده میپردازد: چگونگی انتخاب و مقایسه شرکتکنندگان، چگونگی تخصیص مواجههها یا مداخلات، میزان بزرگی مطالعه برای پاسخ قابل اعتماد به سؤال خود، و چگونگی پیشبینی از دست دادنهای قابل پیشبینی مانند ترک تحصیل. این انتخابها سقف آنچه را که هر تحلیل بعدی میتواند نتیجهگیری کند، تعیین میکنند، به همین دلیل اپیدمیولوژیستها طراحی را اساس استنباط معتبر میدانند.
Definition
طراحی مطالعه و برنامهریزی حجم نمونه مجموعهای از روشهای پیش از داده است که نحوه نمونهبرداری و مقایسه آزمودنیها، نحوه تخصیص درمانها یا مواجههها، تعداد آزمودنیهای مورد نیاز برای توان کافی، و نحوه مدیریت از دست رفتن دادههای پیشبینیشده را مشخص میکند، به طوری که مطالعه حاصل بتواند از نتایج معتبر و دقیق پشتیبانی کند.
Scope
این حوزه خوانندگان را با مرحله برنامهریزی تحقیقات کمی سلامت آشنا میکند. این حوزه موضوعاتی را که اعتبار داخلی و دقت یک مطالعه را پیش از جمعآوری دادهها تعیین میکنند، گروهبندی میکند: محاسبه حجم نمونه مورد نیاز و توان آماری، همسانسازی و طبقهبندی برای کنترل عوامل مخدوشکننده، تصادفیسازی و بلوکبندی برای متعادلسازی گروههای مقایسه، و برنامهریزی برای دادههای از دست رفته و ریزش. این موارد به عنوان موضوعات مرجع روششناختی و نه دستورالعملهای بالینی در نظر گرفته میشوند و در کنار حوزههای مرحله تحلیل آمار زیستی قرار میگیرند.
Sub-topics
Core questions
- گروههای مقایسه چگونه باید تشکیل شوند تا تنها در مواجهه یا مداخله مورد نظر متفاوت باشند؟
- چند شرکتکننده برای تشخیص یک اثر با اندازه معین با توان و نرخ خطای قابل قبول مورد نیاز است؟
- کدام ابزارهای طراحی (همسانسازی، طبقهبندی، تصادفیسازی، بلوکبندی) عوامل مخدوشکننده را برای سؤال مورد نظر بهتر کنترل میکنند؟
- چگونه از دادههای از دست رفته و ریزش شرکتکنندگان پیشگیری، به حداقل رسانده، و پیشاپیش حسابرسی خواهد شد؟
Key concepts
- اعتبار داخلی
- توان آماری و خطای نوع اول/دوم
- اندازه اثر و حداقل تفاوت بالینی مهم
- کنترل عوامل مخدوشکننده با طراحی
- تصادفیسازی و پنهانسازی تخصیص
- طبقهبندی و همسانسازی
- ریزش و برنامهریزی قصد درمان
Mechanisms
طراحی با شکلدهی فرآیند تولید دادهها عمل میکند تا مقایسه انجام شده منصفانه باشد. تصادفیسازی گروههای درمانی را از نظر انتظاری قابل تعویض میکند و عوامل مخدوشکننده اندازهگیری شده و اندازهگیری نشده را حذف میکند؛ همسانسازی و طبقهبندی عوامل مخدوشکننده مشخص را حذف یا کنترل میکنند؛ و بلوکبندی اندازههای گروه را در طول زمان متعادل نگه میدارد. برنامهریزی حجم نمونه سپس طراحی را به صورت کمی به سؤال مرتبط میکند و یک اندازه اثر هدف، یک سطح معنیداری پذیرفته شده، و یک توان مطلوب را به تعداد آزمودنیهای مورد نیاز، با افزایش برای ریزش مورد انتظار، ترجمه میکند. برنامهریزی پیشاپیش برای دادههای از دست رفته، اعتباری را که این ابزارها برای تضمین آن در نظر گرفته شدهاند، حفظ میکند.
Clinical relevance
کیفیت شواهدی که پزشکان و سیاستگذاران به آن تکیه میکنند، عمدتاً در مرحله طراحی تعیین میشود، بنابراین درک این روشها برای ارزیابی قابل اعتماد بودن نتایج یک مطالعه حیاتی است. این حوزه نحوه برنامهریزی و تولید شواهد معتبر را توصیف میکند؛ این یک مرجع برای ارزیابی انتقادی و روششناسی تحقیق است و منبعی برای راهنماییهای تشخیصی یا درمانی نیست.
Evidence & guidelines
دستورالعملهای گزارشدهی، رویههای طراحی خوب را کدگذاری میکنند: بیانیه CONSORT 2010 و سند توضیحی آن، انتظاراتی را برای نحوه گزارشدهی تصادفیسازی، حجم نمونه، و جریان شرکتکنندگان (از جمله از دست رفتنها) در کارآزماییها تعیین میکنند. بررسیهای روششناختی در ادبیات پزشکی عمومی، مانند مجموعه اپیدمیولوژی Lancet، گزارشهای قابل دسترسی از نحوه محافظت از اعتبار توسط انتخابهای طراحی ارائه میدهند، و متون استاندارد مانند Modern Epidemiology چارچوب زیربنایی را فراهم میکنند.
History
طراحی مطالعه مدرن از آزمایشهای کشاورزی اوایل قرن بیستم R. A. Fisher، که تصادفیسازی، تکرار، و بلوکبندی را معرفی کرد، و از اپیدمیولوژی بالینی و بیماریهای مزمن میانه قرن، که در آن کارآزماییهای تصادفی و طرحهای مشاهدهای رسمی شدند، نشأت گرفت. محاسبه توان و حجم نمونه با پذیرش چارچوب Neyman-Pearson برای آزمون فرضیه وارد عمل شد، و استانداردهای گزارشدهی مانند CONSORT بعداً انتظارات را برای نحوه برنامهریزی و افشای این عناصر طراحی تثبیت کردند.
Key figures
- Kenneth Schulz
- David Grimes
- Douglas Altman
- Kenneth Rothman
- Sander Greenland
Related topics
Seminal works
- moher-2010-consort
- schulz-grimes-2002-sampsize
- rothman-2008-me
Frequently asked questions
- چرا طراحی مطالعه مهمتر از تحلیل آماری در نظر گرفته میشود؟
- تحلیل تنها میتواند دادههایی را که طراحی تولید کرده است توصیف کند؛ یک طراحی ناقص (یک مقایسه ناعادلانه، تعداد کم آزمودنیها، یا از دست رفتنهای برنامهریزی نشده) سوگیری یا عدم دقت را معرفی میکند که هیچ تحلیل بعدی نمیتواند آن را به طور کامل ترمیم کند، بنابراین تصمیمات گرفته شده پیش از جمعآوری دادهها عمدتاً تعیین میکنند که چه چیزی میتوان نتیجهگیری کرد.
- چه چیزی موضوعات گروهبندی شده در این حوزه را متمایز میکند؟
- همه آنها به انتخابهایی میپردازند که پیش از جمعآوری دادهها انجام میشوند: اندازه مطالعه (حجم نمونه)، نحوه تشکیل گروههای قابل مقایسه (همسانسازی، طبقهبندی، تصادفیسازی، بلوکبندی)، و نحوه برنامهریزی برای دادههای ناقص (دادههای از دست رفته و ریزش).